Terapia została opracowana i przetestowana przez zespół z Nanjing Drum Tower Hospital, jej założeniem jest wykorzystanie własnych komórek pacjenta do odtworzenia części uszkodzonej tkanki mięśnia sercowego. W badaniu uczestniczyło 20 pacjentów z niewydolnością serca, dziesięciu otrzymało terapię komórkową, natomiast pozostałych dziesięciu stanowiło grupę kontrolną i przeszło operację pomostowania aortalno-wieńcowego.
Własne komórki zamienione w komórki serca
Naukowcy pobrali od leczonych osób komórki, a następnie przekształcili je w indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC). Kolejnym etapem było różnicowanie ich w komórki mięśnia sercowego, tak przygotowany materiał podano do zmienionych chorobowo obszarów serca.
Efekty oceniano przez rok
Pacjentów obserwowano przez 12 miesięcy, wykorzystując między innymi obrazowanie serca, badania laboratoryjne oraz testy oceniające jego funkcjonowanie. U 9 z 10 pacjentów poddanych terapii komórkowej zaobserwowano znaczącą poprawę funkcji serca. Objawy choroby zmniejszyły się do poziomu łagodnych dolegliwości podczas codziennej aktywności, pacjenci zgłaszali również mniejszą duszność i ograniczenie uczucia ucisku w klatce piersiowej.
Poprawę było widać także w pomiarach wydolności fizycznej, i tak w sześciominutowym teście marszowym osoby leczone komórkami macierzystymi uzyskały niemal dwukrotnie większą poprawę niż uczestnicy grupy kontrolnej. Naukowcy odnotowali ponadto zwiększenie ilości krwi wyrzucanej przez serce podczas pojedynczego skurczu. W grupie kontrolnej podobny poziom poprawy osiągnęło 60 proc. pacjentów.
Zobacz również:
To jeszcze nie jest przełomowa terapia
Jak podkreślają badacze, wyniki są interesujące, ale ich interpretacja wymaga ostrożności. Badanie objęło tylko 20 osób, a więc zdecydowanie za mało, aby określić skuteczność i bezpieczeństwo terapii dla większej populacji pacjentów. Co jednak ważne, nie odnotowano ciężkich działań niepożądanych związanych z leczeniem, chociaż u dwóch pacjentów pojawił się częstoskurcz, który wystąpił około dwa do trzech tygodni po zabiegu, ale później całkowicie ustąpił.
Najważniejsze pytanie dotyczy jednak trwałości efektu. Nie wiadomo jeszcze, czy poprawa funkcji serca utrzyma się przez wiele lat i czy terapia rzeczywiście może zmienić naturalny przebieg ciężkiej niewydolności serca. Potrzebne są więc większe, kontrolowane i długoterminowe badania, które pozwolą określić zarówno rzeczywistą skuteczność terapii, jak i jej ryzyko.
