Projekt realizowany przez firmę Life Biosciences koncentruje się na leczeniu jaskry - choroby prowadzącej do stopniowej utraty wzroku. W jej przebiegu dochodzi do obumierania komórek nerwowych siatkówki, które przekazują sygnały do mózgu. Problem polega na tym, że neurony te praktycznie nie mają zdolności regeneracji. Nowa terapia ma to zmienić - zamiast spowalniać chorobę, jej celem jest odbudowa uszkodzonych struktur poprzez przywrócenie komórkom cech młodości.
"Cofnięcie czasu" na poziomie komórki
Kluczowym elementem terapii jest tzw. częściowe przeprogramowanie komórkowe. Naukowcy aktywują trzy wybrane geny, które potrafią "zresetować" część zmian związanych ze starzeniem, nie niszcząc jednocześnie tożsamości komórki. W praktyce oznacza to próbę cofnięcia komórek w czasie - do stanu, w którym zachowują swoje funkcje, ale odzyskują zdolności regeneracyjne typowe dla młodszych organizmów.
A dlaczego oko?
Wcześniejsze badania na zwierzętach sugerowały, że taka metoda może prowadzić do odbudowy neuronów i poprawy widzenia, nawet w zaawansowanych stadiach choroby. Eksperyment nieprzypadkowo prowadzony jest zaś w obrębie oka, to stosunkowo odizolowany narząd, co ogranicza ryzyko niekontrolowanego rozprzestrzenienia się skutków ubocznych na cały organizm.
Dodatkowo zastosowana terapia została zaprojektowana tak, aby można było ją kontrolować. Aktywność wprowadzonych genów zależy od równoczesnego podawania określonego leku - w razie potrzeby proces można więc zatrzymać.
Zobacz również:
Mimo dużych nadziei, naukowcy podkreślają, że to dopiero bardzo wczesny etap badań i najważniejszym celem obecnej fazy jest ocena bezpieczeństwa terapii. Główne obawy dotyczą możliwości niekontrolowanego namnażania się komórek. W przeszłości podobne eksperymenty prowadziły u zwierząt do powstawania guzów, co pokazuje, jak cienka jest granica między regeneracją a procesami nowotworowymi.
Warto tez pamiętać, że choć terapia jest obecnie testowana jako metoda leczenia konkretnej choroby, jej potencjalne zastosowania są znacznie szersze. W teorii podobne podejście mogłoby w przyszłości zostać wykorzystane do regeneracji innych tkanek i narządów - droga do powszechnego stosowania takich terapii będzie jednak długa.
