Dłuższe życie dla chorych na raka trzustki. Przełomowy lek zatwierdzony

To ważna decyzja w przypadku nowotworu, który wciąż należy do najtrudniejszych do leczenia. FDA określiła Rasonque jako pierwszą terapię celowaną tej klasy dla przerzutowego raka trzustki - lek został wcześniej objęty m.in. programem Breakthrough Therapy oraz otrzymał status leku sierocego, czyli specjalne wyróżnienie regulacyjne przyznawane lekom przeznaczonym do leczenia, zapobiegania lub diagnozowania rzadkich chorób i stanów zagrażających życiu.

Ten lek przyniósł bezprecedensowe rezultaty w obszarze, w którym istnieje ogromna niezaspokojona potrzeba medyczna

---

Daraxonrasib jest inhibitorem białek z rodziny RAS, które odgrywają istotną rolę w pobudzaniu wzrostu komórek nowotworowych. Szczególne znaczenie ma tutaj zmutowany KRAS - mechanizm występujący w ogromnej większości przypadków gruczolakoraka trzustki.

Wcześniejsze wyniki badań klinicznych wskazywały, że zablokowanie tego szlaku może znacząco ograniczyć zdolność komórek nowotworowych do wzrostu i namnażania się. Lek ma przy tym bardzo prostą formę podawania: 300 mg raz dziennie w postaci tabletki, do czasu progresji choroby albo wystąpienia toksyczności uniemożliwiającej dalsze leczenie.

Najważniejsze dane dotyczące skuteczności leku pochodzą z RASolute 302, randomizowanego badania klinicznego obejmującego 500 pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, u których choroba postępowała po jednej wcześniejszej linii leczenia. Pacjentów podzielono na dwie grupy, jedna otrzymywała daraxonrasib, a druga standardową chemioterapię wybraną przez lekarza.

Różnica w przeżyciu była wyraźna. Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 13,2 miesiąca w grupie przyjmującej daraxonrasib i 6,7 miesiąca w grupie leczonej chemioterapią, co oznacza niemal dwukrotne wydłużenie mediany przeżycia. Korzyść dotyczyła również czasu bez progresji choroby - mediana wyniosła 7,2 miesiąca przy daraxonrasibie wobec 3,6 miesiąca przy standardowej chemioterapii. To właśnie te wyniki sprawiły, że terapia, która jeszcze kilka miesięcy temu pozostawała eksperymentalna, została dopuszczona do stosowania w określonej grupie pacjentów.

Zobacz również:

---

Medycyna

Przełom w leczeniu raka skóry? Stworzyli rozpuszczalny plaster z mikroigłami

Karolina Majchrzak

Nie jest to jednak lek pozbawiony działań niepożądanych, wśród najczęstszych FDA wymienia m.in. wysypkę, biegunkę, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, nudności, zmęczenie, wymioty, ból brzucha, obrzęki, zmniejszenie apetytu i krwawienia. W informacji dotyczącej terapii znalazły się również ostrzeżenia dotyczące m.in. toksyczności skóry i tkanek miękkich, perforacji przewodu pokarmowego oraz śródmiąższowej choroby płuc lub zapalenia płuc.

I chociaż przyjmowanie nowego leku nie oznacza dla chorych "wyleczenia" raka trzustki, to wyniki badania pokazują coś istotnego - celowanie w mechanizm RAS może realnie zmienić rokowanie pacjentów z zaawansowaną chorobą, a daraxonrasib jest pierwszą terapią z tej klasy zatwierdzoną przez FDA w tym wskazaniu.