W skrócie
- Nowa metoda leczenia endometriozy polega na zastosowaniu zmodyfikowanego niklozamidu, czyli preparatu przeciw pasożytom, połączonego z mikroskopijnym nośnikiem leku.
- Testy na myszach wykazały, że nanolek zmniejsza wielkość zmian chorobowych, ogranicza ich liczbę oraz redukuje ból, eliminując przy tym uciążliwe skutki terapii hormonalnej.
- Naukowcy wykorzystali dendrymery i kwas foliowy, aby precyzyjnie dostarczyć lek do komórek odpowiedzialnych za rozwój endometriozy, co umożliwia rzadsze dawkowanie preparatu.
- Więcej podobnych informacji znajdziesz na stronie głównej serwisu, otwiera się w nowym oknie
Szansa na przełom w walce z chorobą dotykającą miliony kobiet
Nowa nadzieja dla pacjentek zmagających się z endometriozą. Schorzenie to dotyka około 10 proc. kobiet w wieku rozrodczym (około 190 mln osób na całym świecie) i pozostaje jednym z najbardziej wyniszczających zaburzeń ginekologicznych. Wciąż brak na nie skutecznego leku, a obecne metody leczenia nie zmieniły się znacząco od dekad.
Dotychczas terapia endometriozy opierała się głównie na hormonalnym hamowaniu wydzielania estrogenów lub na chirurgicznym wycinaniu zmian. Sposoby te są jednak ograniczone pod względem skuteczności, wiążą się z wysokim ryzykiem nawrotów i powodują dotkliwe skutki uboczne.
Rutynowe usuwanie zmian przynosi jedynie tymczasową ulgę. Prawie połowa operowanych pacjentek doświadcza nawrotu choroby w ciągu pięciu lat, a około 12 proc. nie odczuwa istotnego zmniejszenia bólu nawet bezpośrednio po zabiegu. Istnieje zatem pilna potrzeba zidentyfikowania nowych celów terapeutycznych i opracowania niehormonalnych metod leczenia.
Badacze zmodyfikowali lek stosowany dotychczas przeciw pasożytom, aby precyzyjnie uderzał w komórki odpowiedzialne za powstawanie bolesnych zmian. Opracowanie nowej formuły zostało przetestowane na mysim modelu choroby. Wyniki opisane na łamach recenzowanego czasopisma "Advanced Healthcare Materials", otwiera się w nowym oknie dają nadzieję na stworzenie terapii wolnej od uciążliwych zaburzeń hormonalnych.
"Jeśli wyniki zostaną powtórzone u ludzi, mogą stanowić przełom w leczeniu endometriozy" - skomentowała współautorka badania, Kanako Hayashi, biolożka rozrodu z Washington State University w Pullman.
Zobacz również:
Problemy z diagnozą i leczeniem endometriozy
Endometrioza dotyka osoby z macicą (biologiczne kobiety), a diagnozuje się ją najczęściej między okresem dojrzewania a menopauzą. Pacjentki cierpią na silne bolesności brzucha i miednicy, które nasilają się podczas menstruacji, a także na problemy z płodnością. Zjawisko to jest wciąż niedodiagnozowane, m.in. z powodu konieczności przeprowadzenia operacji chirurgicznej w celu definitywnego potwierdzenia obecności zmian poza macicą.
Równie uciążliwe są stosowane dotychczas terapie hormonalne. Blokują one możliwość zajścia w ciążę, a wśród ich efektów ubocznych wymienia się depresję, uderzenia gorąca i osteoporozę. Badacze szukali więc alternatyw. Już w 2016 r. Kanako Hayashi wykazała, że przeciwzapalne działanie niklozamidu pomaga hamować wzrost tkanki endometrialnej wszczepionej myszom.
Problem stanowiła jednak słaba przyswajalność niklozamidu z powodu jego niskiej rozpuszczalności w wodzie. Pacjenci musieliby przyjmować wysokie dawki, co wywoływało nudności, utratę apetytu i skurcze żołądka. Z tego powodu amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niklozamid do stosowania maksymalnie przez siedem dni z rzędu, co wykluczało go z długotrwałej terapii przewlekłej.
Innowacyjne wykorzystanie mikroskopijnych nośników leku
Aby dostosować lek do długotrwałego podawania, zespół Hayashi połączył niklozamid z miniaturowym, rozpuszczalnym w wodzie nośnikiem - dendrymerem o długości poniżej 8 nanometrów. Wcześniej badacze dostrzegli, że makrofagi zaangażowane w rozwój endometriozy mają receptory kwasu foliowego. Do cząsteczki dołączyli więc kwas foliowy, co zapewniło precyzyjne docieranie substancji bezpośrednio do komórek chorobowych.
"Badanie stanowi piękny pierwszy krok w kierunku terapii niechirurgicznych i niehormonalnych" - ocenia Elise Courtois, biolożka molekularna z Jackson Laboratory w Farmington w stanie Connecticut.
Zmodyfikowaną substancję podano myszom z wywołanymi zmianami endometrialnymi. Zastosowanie preparatu zmniejszyło wrażliwość zwierząt na ból. W porównaniu z grupą kontrolną pojawiło się u nich mniej zmian, a te istniejące były mniejsze. Gryzonie wykazywały też niższą liczbę makrofagów odpowiedzialnych za rozwój schorzenia.
Co więcej, substancja utrzymywała się wewnątrz makrofagów przez co najmniej dwa tygodnie. Oznacza to, że przyszły lek oparty na tej formule mógłby być wstrzykiwany raz na kilka tygodni, podobnie jak niektóre nowoczesne preparaty na migrenę czy cukrzycę, otwiera się w nowym oknie.
Pacjentki same zgłaszają się do badań klinicznych
Mimo obiecujących rezultatów mysi model choroby stanowi jedynie wstępny etap na drodze do odtworzenia warunków panujących w organizmie człowieka, jako że myszy nie menstruują naturalnie. Autorzy pracy wykazali jednak, że pojedyncza dawka nanoleku do podania wewnątrzotrzewnowego (25 lub 50 mg na 1 kg masy ciała) wyraźnie obniżała obciążenie makrofagami FRβ+ i łagodziła przeczulicę bólową po dwóch tygodniach od podania.
Odbiór społeczny publikacji pokazuje, jak ogromne jest zapotrzebowanie na nowe opcje leczenia endometriozy. Kanako Hayashi otrzymała już bardzo wiele wiadomości od pacjentek pytających o możliwość wzięcia udziału w przyszłych badaniach klinicznych. "One naprawdę są gotowe zrobić wszystko, aby poprawić swoją sytuację" - wyjaśnia główna autorka badania.
Zobacz również:
Źródła:
- Kreier F. The 'missed disease' that affects 190 million: endometriosis drug shows early promise. Nature (2026). DOI: 10.1038/d41586-026-03042-x
- Hayashi K. et al. 2-Deoxyglucose Dendrimer-Enabled Niclosamide Delivery to FRβ-Expressing Macrophages Alleviates Endometriosis Progression and Associated Hyperalgesia. Advanced Healthcare Materials (2026) DOI: 10.1002/adhm.71661
