Dziewczynka - dla ochrony prywatności rodziny nazwana Mei - cierpiała na zespół Snijdersa Blok-Campeau, rzadką chorobę spowodowaną mutacjami w genie CHD3, który odgrywa istotną rolę we wczesnym rozwoju mózgu. Zaburzenie może prowadzić m.in. do problemów z mową i niepełnosprawności intelektualnej, ale zasadniczo nie skraca oczekiwanej długości życia. Co więcej, przypadek Mei był łagodny, a dziewczynka korzystała z terapii mowy, terapii zajęciowej oraz specjalnego wsparcia edukacyjnego.
Rodzice obawiali się jednak o przyszłość córki i zaczęli szukać innych możliwości leczenia. W ten sposób trafili na Zilonga Qiu, neurobiologa związanego z Shanghai Jiao Tong University, który pracował nad terapiami genowymi. Plan zakładał wykorzystanie edycji zasad, czyli technologii bazującej na CRISPR, pozwalającej zmienić pojedynczą "literę" kodu genetycznego. Materiał potrzebny do przeprowadzenia terapii miał zostać dostarczony do mózgu za pomocą zmodyfikowanych wirusów wprowadzonych do płynu mózgowo-rdzeniowego.
Sami zapłacili za opracowanie terapii
Rodzina zdecydowała się na eksperymentalne leczenie i przeznaczyła na jego opracowanie, przetestowanie oraz zastosowanie równowartość około 860 tys. dolarów. Według śledztwa część tej sumy stanowiły nieformalne płatności przekazywane bezpośrednio członkom zespołu badawczego, chociaż chińskie prawo zabrania pobierania opłat za niesprawdzone terapie.
Do tego jeszcze przed podaniem terapii dziecku pojawiły się poważne sygnały ostrzegawcze. Badania toksykologiczne wykazały, że u czterech małp poddanych leczeniu doszło do umiarkowanego lub ciężkiego uszkodzenia wątroby, a u jednej również do uszkodzenia nerek. Eksperci, którzy później analizowali sprawę dla "Science", ocenili, że wyniki powinny skłonić zespół do przeprowadzenia dodatkowych badań bezpieczeństwa.
Były czerwone lampki
Szpitalna komisja etyczna nie zapoznała się jednak z tymi danymi przed wydaniem zgody na eksperymentalną procedurę. Rodzice Mei wiedzieli o wynikach badań na zwierzętach, ale - jak twierdzą - naukowcy nie przedstawiali ich jako powodu do poważnych obaw. 24 marca 2025 roku w Xinhua Hospital w Szanghaju Mei otrzymała więc steroid mający ograniczyć potencjalną reakcję układu odpornościowego, a następnie do jej płynu mózgowo-rdzeniowego wprowadzono wirusowe nośniki terapii genowej.
Stan dziecka szybko zaczął się pogarszać. Mei dostała gorączki, przestała oddawać mocz, a liczba płytek krwi gwałtownie spadła. Trafiła na oddział intensywnej terapii, jednak lekarzom nie udało się jej uratować. Zmarła siedem dni po podaniu eksperymentalnego leczenia.
Zobacz również:
Lekarz uniknął kary
Szpital uznał później, że jej śmierć była bezpośrednio związana z terapią. Przyczyną była mikroangiopatia zakrzepowa - poważne powikłanie prowadzące m.in. do uszkodzenia małych naczyń krwionośnych i tworzenia zakrzepów, które może wystąpić w przypadku terapii genowych wykorzystujących wirusy.
Placówkę ukarano grzywną odpowiadającą około 3600 dolarów za niewłaściwy nadzór nad badaniem oraz niezarejestrowanie go jako przedsięwzięcia sponsorowanego komercyjnie. Zaangażowany w procedurę lekarz otrzymał… ustne upomnienie, a kolejne kontrowersje wzbudziło również to, co wydarzyło się później.
Rodzice Mei poprosili Qiu o wycofanie z "Nature" publikacji opisującej badania nad terapią, obawiając się, że może ona zachęcić inne rodziny do podjęcia podobnego ryzyka. Mimo to poprawiona wersja pracy została opublikowana w lutym 2026 roku - nie znalazła się w niej informacja o Mei, jej śmierci ani finansowym zaangażowaniu rodziny.
