Przełom w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Polacy z patentem w USA

Druga generacja terapii limfocytami T regulatorowymi (TREG), rozwijana przez zespół prof. Piotra Trzonkowskiego z firmy PolTREG i Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed), zyskała właśnie zielone światło dla ochrony patentowej w Stanach Zjednoczonych. Wcześniej technologia ta została zabezpieczona patentami w Europie i Japonii. To milowy krok dla polskiej biotechnologii, który przybliża badaczy do wprowadzenia na globalny rynek precyzyjnej metody celowania w źródło groźnych schorzeń.

Innowacyjna terapia opiera się na badaniach prowadzonych od 2007 r. na Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. To pierwszy ośrodek na świecie, w którym zastosowano komórki TREG u ludzi. Początkowo testowano je u pacjentów z "chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi" (ang. graft-versus-host disease - GVHD) po transplantacji szpiku. Sukces naukowy zaowocował powstaniem spółki PolTREG jako "spin-offu" z GUMed.

Gdańska uczelnia pozostaje właścicielem najnowszego rozwiązania, a firma posiada na nie wyłączną licencję. Chroniona patentem technologia CellTrAg (PTG-020) obejmuje proces wytwarzania antygenowo-specyficznych limfocytów T do celów immunoterapii. Może ona pomóc nie tylko w leczeniu chorób autoimmunologicznych - takich jak stwardnienie rozsiane, reumatoidalne zapalenie stawów czy cukrzyca typu 1 - ale też w zapobieganiu odrzucenia przeszczepów i ostrych reakcji alergicznych.

Limfocyty TREG to naturalni strażnicy naszego organizmu, dbający o to, by układ odpornościowy w trakcie walki z infekcjami nie niszczył własnych tkanek. Gdy ich brakuje, dochodzi do agresji układu odpornościowego na własne narządy.

"Pierwsza generacja naszej terapii polega na pobraniu komórek TREG od pacjenta, namnożeniu ich w specjalistycznym laboratorium i ponownym podaniu choremu. W ciągu dwóch dekad przeprowadziliśmy nad tym rozwiązaniem pięć badań klinicznych. Całość badań była przeprowadzona w Polsce i finansowana kapitałem krajowym. Dziś ta metoda znajduje się w procesie autoryzacji rynkowej w Europejskiej Agencji Leków" - wyjaśnia prof. Piotr Trzonkowski.

W styczniu 2026 r. EMA zakwalifikowała ten preparat do złożenia wniosku w procedurze centralnej. Wywołuje to ogromne nadzieje, ponieważ, jak zauważa profesor, "jeśli procedura zakończy się sukcesem, będzie to pierwsza terapia komórkowa opracowana w Europie Środkowo-Wschodniej zarejestrowana przez EMA, która będzie przeznaczona do leczenia cukrzycy. W ograniczonym zakresie terapia jest już stosowana w formule wyjątku szpitalnego w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku".

Pierwsza generacja, choć wykazała bezpieczeństwo i skuteczność, miała swoje ograniczenia - namnożone komórki rozpraszały się po całym ciele. Przełomem okazała się druga generacja, która nadaje limfocytom swoisty "adres" biologiczny, pozwalający im trafiać prosto do chorych narządów - do trzustki przy cukrzycy, mózgu w stwardnieniu rozsianym, stawów przy reumatoidalnym zapaleniu stawów czy do jelit w stanach zapalnych.

"Ten wynalazek koncentruje się na metodzie nauczenia komórek, aby nie wędrowały przypadkowo, lecz trafiały do ściśle określonego miejsca, czyli tam, gdzie rozwija się choroba" - wyjaśnia naukowiec. "Pacjent ma po prostu większą szansę, że odpowie na leczenie".

Co więcej, nowa forma terapii otwiera drzwi do rewolucji na masową skalę, jako że według eksperta "w medycynie jest opisanych ok. 80 różnych chorób autoimmunologicznych, gdzie te komórki można by było w ten sposób profilować". Na pełne wdrożenie tej metody trzeba będzie jednak poczekać ok. 5-6 lat - tyle powinien zająć etap badań klinicznych i jej zatwierdzenia.

Gdański zespół realizuje równolegle inne prekursorskie projekty. "W 2025 r. w dziesięciu czołowych ośrodkach akademickich diabetologii dziecięcej w Polsce rozpoczęliśmy rekrutację do badania klinicznego u dzieci w okresie przedobjawowym cukrzycy typu 1. Współczesna diagnostyka daje nam możliwości wytypowania osób, u których choroba na pewno się rozwinie. My identyfikujemy takich pacjentów i podajemy im terapię TREG, zanim wystąpią pierwsze objawy, aby nigdy nie zachorowali. Proszę sobie wyobrazić sytuację, w której pacjentów z cukrzycą po prostu może nie być dzięki terapii komórkami TREG" - wyjaśnia prof. Trzonkowski.

Najbardziej futurystycznym kierunkiem, nad którym pracują polscy badacze, są jednak terapie in vivo wykorzystujące technologię matrycowego RNA. Badacz wyjaśnia, że "w tym modelu nie podaje się pacjentowi komórki. Zamiast tego, choremu wstrzykuje się biologiczną instrukcję zapisaną w mRNA, dzięki której organizm sam zaczyna produkować odpowiednie komórki TREG".

Taka zmiana paradygmatu leczniczego niesie za sobą nie tylko korzyści zdrowotne, ale też ekonomiczne. Koszt dotychczasowych metod komórkowych bywa barierą dla wielu systemów ochrony zdrowia, tymczasem nowa propozycja PolTREG może to diametralnie zmienić. "Dzisiejsze terapie komórkowe są drogie. Terapia oparta na podaniu instrukcji może być kilkadziesiąt albo nawet kilkaset razy tańsza" - podsumowuje ekspert.

Terapie komórkowe oparte na limfocytach T-regulatorowych oraz terapie skojarzone, nad którymi pracuje PolTREG, otwierają zupełnie nowy rozdział w medycynie i dają nadzieję na stworzenie rozwiązań modyfikujących dotąd nieuleczalny przebieg chorób autoimmunologicznych. W zależności od klasyfikacji wyszczególnia się od 80 do nawet ponad 100 takich przewlekłych jednostek, w tym reumatoidalne zapalenie stawów, cukrzyca typu 1, stwardnienie rozsiane, toczeń rumieniowaty układowy, nieswoiste zapalenie jelit czy autoimmunologiczna choroba tarczycy.

Schorzenia te charakteryzują się tym, że układ odpornościowy agresywnie atakuje własny organizm, a standardowe leczenie potrafi jedynie opóźnić postępujące z czasem powikłania. PolTREG odpowiada na te niezaspokojone dotąd potrzeby medyczne poprzez rozwój tzw. "żywych leków", czyli innowacyjnych terapii komórkowych i komórek modyfikowanych genetycznie.

W przeciwieństwie do klasycznych przeszczepów narządów metoda ta polega na regeneracji uszkodzonych tkanek pacjenta za pomocą jego własnych, uprzednio wyizolowanych, precyzyjnie oczyszczonych i poddanych modyfikacji komórek, co czyni ją obecnie jedną z najbardziej obiecujących gałęzi współczesnej biotechnologii.