Przełom w walce z rakiem trzustki. Ten lek to nadzieja dla chorych
Amerykańscy onkolodzy ogłosili w środę (6 maja), że eksperymentalny lek firmy Revolution Medicines, który niemal podwoił czas przeżycia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki w badaniach klinicznych, wiąże się z wysokim odsetkiem skutków ubocznych, jednak są one w przeważającej mierze łagodne w porównaniu z klasyczną chemioterapią. Raport z pierwszego badania daraxonrasibu na ludziach jest pierwszą recenzowaną publikacją prezentującą dane dotyczące bezpieczeństwa preparatu. Według autorów może on stać się nowym standardem opieki w przypadku uprzednio leczonego przerzutowego raka trzustki.
W skrócie
- Eksperymentalny lek daraxonrasib od Revolution Medicines podwoił czas przeżycia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki w badaniach klinicznych, a w porównaniu do standardowej chemioterapii jego skutki uboczne były łagodne.
- Badania wykazały, że niemal wszyscy pacjenci doświadczyli skutków ubocznych, ale w większości przypadków były one możliwe do kontrolowania, a zdaniem lekarzy korzyści z terapii przewyższają ryzyko.
- Lek, który jako pierwszy skutecznie blokuje najczęstsze mutacje RAS napędzające raka trzustki, otrzymał w maju 2026 wczesny dostęp od FDA, a wyniki trzeciej fazy badań zostaną zaprezentowane podczas kongresu ASCO 31 maja.
- Więcej podobnych informacji znajdziesz na stronie głównej serwisu, otwiera się w nowym oknie
Daraxonrasib w pierwszym dużym badaniu klinicznym
Rak trzustki należy do najbardziej śmiertelnych form nowotworów na świecie. Ma on jeden z najniższych wskaźników 5-letniego przeżycia, często szacowanym na około 13 proc. Obecnie rozwijane są leki, które mają wydłużyć życie pacjentom. Obiecujące wyniki daje daraxonrasib - opracowany przez Revolution Medicines doustny lek z grupy wieloselektywnych inhibitorów RAS. W badaniach klinicznych niemal podwoił on czas przeżycia pacjentów. A jak z bezpieczeństwem jego stosowania?
Publikacja w prestiżowym czasopiśmie "The New England Journal of Medicine" z 6 maja to pierwsze recenzowane doniesienie na temat bezpieczeństwa daraxonrasibu. Analitycy wskazują, że lek ten ma szansę stać się nowym standardem opieki w przypadku przerzutowego raka trzustki, który był wcześniej leczony innymi metodami. Ze względu na stosunkowo łagodne skutki uboczne może on mieć przewagę nad standardową chemioterapią, którą podaje się pacjentom w przypadku nawrotu choroby lub braku postępów w leczeniu.
W pierwszej i drugiej fazie badania, które testują bezpieczeństwo, dawkowanie, skuteczność i skutki uboczne, wzięło udział 168 pacjentów z gruczolakorakiem przewodowym trzustki. Przyjmowali oni lek w dawce do 300 mg, a skutki uboczne powiązane z terapią wystąpiły niemal u wszystkich (96%), przy czym u 30% badanych odnotowano zdarzenia o stopniu nasilenia 3. lub wyższym. Do najczęstszych dolegliwości, które dotknęły co najmniej co dziesiątego pacjenta, należały wysypka, biegunka, nudności, zmęczenie oraz stany zapalne jamy ustnej i wymioty.
"Korzyści znacząco przewyższają skutki uboczne"
Choć skutki uboczne wystąpiły niemal u wszystkich pacjentów, lekarze podkreślają, że da się je kontrolować. "U większości pacjentów te efekty można opanować, a korzyści znacząco przewyższają skutki uboczne" - wyjaśnił starszy badacz, dr David Hong z University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston.
Zysk dla pacjentów jest wymierny i znaczący. Mediana całkowitego przeżycia w badaniu z udziałem 500 osób wyniosła 13,2 miesiąca dla daraxonrasibu w porównaniu do 6,7 miesiąca w przypadku standardowej chemioterapii. Warto zauważyć, że przy obecnie stosowanych schematach leczenia przerzutowego raka trzustki mediana przeżycia wynosi zazwyczaj od 5 do 7 miesięcy, a poważne skutki uboczne również są codziennością.
Szczególnie obiecujące dane dotyczą grupy 26 pacjentów z konkretną mutacją RAS G12, u których daraxonrasib zastosowano jako leczenie drugiego rzutu. W tej podgrupie obiektywną odpowiedź (mierzalną redukcję rozmiaru guza) na terapię odnotowano u 35% chorych. Średni czas utrzymywania się tej odpowiedzi wyniósł 8,2 miesiąca, a mediana czasu przeżycia bez progresji choroby oraz całkowitego przeżycia wyniosły odpowiednio 8,5 oraz 13,1 miesiąca.
Analiza danych objęła również szersze spektrum zmian genetycznych. U 38 pacjentów z mutacjami RAS G12, G13 lub Q61 pozytywną reakcję na lek zaobserwowano u 29 proc. badanych. Choć średni czas trwania odpowiedzi był zbliżony (8,2 miesiąca), wyniki dotyczące przeżycia w tej grupie okazały się jeszcze korzystniejsze. Mediana przeżycia bez pogorszenia stanu zdrowia wyniosła 8,1 miesiąca, a mediana całkowitego przeżycia - 15,6 miesiąca.
Możliwy przełom w leczeniu raka trzustki
Daraxonrasib wyróżnia się skutecznością ze względu na swój mechanizm działania. Rak trzustki w ponad 90% przypadków napędzany jest przez mutacje w onkogenie KRAS, który przez dekady uznawany był za nieuchwytny cel terapeutyczny. Mutacje te napędzają podziały i namnażanie się komórek rakowych. Choć istnieją już leki hamujące te geny w terapii raka płuc czy jelita grubego, działają one na mutacje RAS rzadko spotykane w trzustce. Daraxonrasib, przyjmowany codziennie w formie tabletki, działa jako tzw. molekularny klej, który w połączeniu z białkiem cyklofiliną A skutecznie blokuje sygnalizację zmutowanych białek RAS.
Nadzieje związane z nową terapią są ogromne. "Choć potrzeba jeszcze wiele pracy, to już teraz naprawdę czuć, że nadchodzi nowy dzień dla leczenia raka trzustki, a daraxonrasib potencjalnie może służyć jako pierwszy z zestawu nowych leków, które szeroko celują w mutacje RAS i pozwalają nam pomagać pacjentom z nototworami trzustki na nowe sposoby" - skomentował lidera badania, dr Brian Wolpin z Dana-Farber Cancer Institute w Bostonie.
Potencjał leku dostrzegły również organy regulacyjne. Na początku maja 2026 amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała zezwolenie na wczesny dostęp do daraxonrasibu, co umożliwia chorym skorzystanie z terapii jeszcze przed jej oficjalnym wprowadzeniem na rynek.
Co dalej? Obecnie trwa trzecia faza badań klinicznych (RASolute 302), która bezpośrednio porównuje daraxonrasib z tradycyjną chemioterapią drugiego rzutu. Pełna analiza wyników fazy 3 zostanie zaprezentowana już 31 maja podczas kongresu ASCO. Jeśli wyniki się potwierdzą, będziemy świadkami fundamentalnej zmiany w standardach leczenia tego agresywnego nowotworu.
Zobacz również:
Źródła:
- Brian M. Wolpin, M.D. et al. Daraxonrasib in Previously Treated Advanced RAS-Mutated Pancreatic Cancer. N Engl J Med 2026;394:1790-1802 (2026). DOI: 10.1056/NEJMoa2505783
- Dana-Farber Cancer Institute. RAS(ON) Inhibitor Daraxonrasib Shows Promising Results in Advanced Pancreatic Cancer Phase 1/2 Study (2026).
