W skrócie
- Śmierć dwojga dzieci podczas chińskich testów terapii genowych ujawniła lekceważenie wyników badań na zwierzętach oraz ukrywanie przez firmy tragicznych zgonów pacjentów.
- Naukowcy zignorowali uszkodzenia wątroby u małp przed podaniem preparatu dziecku, a firma HuidaGene przez rok ukrywała informacje o zgonie uczestnika przed opinią publiczną.
- Chiny wprowadziły rozporządzenie 818, które zaostrza kontrolę nad badaniami, nakazuje ich rejestrację w komisjach i wprowadza sankcje finansowe za nieautoryzowane testy.
- Więcej podobnych informacji znajdziesz na stronie głównej serwisu, otwiera się w nowym oknie
Dwoje dzieci zmarło w wyniku terapii genowych w Chinach
Informacje o śmierci dwójki dzieci w dwóch osobnych badaniach klinicznych w Chinach wywołały głębokie poruszenie w środowisku naukowym i medycznym. Zgon pacjentów w tak młodym wieku podaje w wątpliwość skuteczność dotychczasowego nadzoru nad eksperymentalnymi procedurami medycznymi w tym kraju. Eksperci ds. bioetyki i prawa wskazują, że zdarzenia te mogą mieć długofalowy, negatywny wpływ na reputację całego chińskiego sektora biomedycznego.
W Interii GeekWeek informowaliśmy wcześniej o śmierci sześcioletniej dziewczynki w marcu 2025 r., otwiera się w nowym oknie Było to konsekwencją terapii genowej opracowanej przez naukowców z Shanghai Jiao Tong University i Xinhua Hospital. Dziecko cierpiało na zespół Snijders Blok-Campeau, powodujący m.in. niepełnosprawność intelektualną. Badacze użyli edycji genów za pomocą wektora wirusowego AAV aplikowanego do kręgosłupa. Z kolei w sierpniu 2026 r. firma HuidaGene Therapeutics ogłosiła po długim czasie zgon chłopca biorącego udział w badaniach nad lekiem na dystrofię mięśniową Duchenne'a. Chłopiec zmarł w wyniku zespołu ostrej niewydolności oddechowej.
Ujawnione przypadki stanowią poważny cios dla wizerunku Chin, które w ostatnich latach dynamicznie rozwijały rynek nowatorskich terapii. Eksperci zwracają uwagę, że azjatyckie mocarstwo słynie z szybkiego wdrażania nowoczesnych technologii i procedur medycznych, co często wiąże się z większą pobłażliwością i wyższym poziomem ryzyka niż wymagają tego standardy obowiązujące na Zachodzie. Tragedie te pokazują, że marginalizowanie środków ostrożności na rzecz dominacji w wyścigu technologicznym niesie ze sobą śmiertelne niebezpieczeństwo.
Zobacz również:
Chińscy badacze naruszyli standardy etyki i bezpieczeństwa
Szczegółowe ustalenia dotyczące badania przeprowadzonego na sześciolatce ujawniły szereg rażących naruszeń standardów badawczych. Prowadzący badanie neuronaukowiec Zilong Qiu utrzymywał bezpośrednią korespondencję z rodziną pacjentki, co w świetle zasad bioetyki stanowi ewidentny konflikt interesów. Ponadto stan zdrowia dziewczynki był stabilny, a objawy stosunkowo łagodne, co rodzi pytania o zasadność decyzji o poddaniu jej skrajnie eksperymentalnemu i niebezpiecznemu zabiegowi.
Najbardziej niepokojącym faktem pozostaje zignorowanie wyników przedklinicznych badań toksykologicznych. Zespół badawczy otrzymał dane wskazujące na to, że terapia doprowadziła do uszkodzenia wątroby u wszystkich czterech małp. Mimo to zaledwie miesiąc po uzyskaniu tych niepokojących informacji podano preparat dziecku. Jak zauważają specjaliści, wykazanie szkodliwości preparatu na modelu zwierzęcym powinno natychmiastowo wstrzymać jakikolwiek udział ludzi w takich próbach.
"Ten przypadek wyrządzi lub już wyrządził ogromne szkody dla wiarygodności chińskich instytucji" - skomentowała Joy Zhang, socjolożka nauki z University of Kent w Canterbury. Chińskim badaczom zarzucono również brak transparentności. Zespół Zilonga Qiu opublikował artykuł w czasopiśmie "Nature" na temat sukcesu terapii u myszy, zatajając fakt, że próbna terapia na ludzkim pacjencie zakończyła się zgonem dziecka.
Zgony zamiecione pod dywan, czyli bioetyka po chińsku
Drugi tragiczny przypadek dotyczył badania klinicznego prowadzonego przez spółkę HuidaGene Therapeutics w terapii dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W tym eksperymencie również wykorzystano wektor wirusowy AAV do edycji uszkodzonego genu. Zmarły chłopiec był ostatnim z czworga dzieci włączonych do badania i otrzymał wysokie dawki preparatu. Choć schorzenie to ma charakter postępujący i śmiertelny, wysoka dawka AAV mogła doprowadzić do wystąpienia krytycznych powikłań oddechowych.
Problem pogłębił fakt ukrywania informacji o śmierci pacjenta przez długi czas. Zgon nastąpił znacznie wcześniej, jednak firma wydała oficjalne oświadczenie dopiero po dociekliwych pytaniach ze strony dziennikarzy medycznych. Przedstawiciele firmy tłumaczyli, że zgłosili przypadek wewnętrznym komisjom bioetycznym w ciągu 24 godzin i potrzebowali czasu na dokładne zbadanie faktów. Mimo to opinia publiczna i środowisko naukowe zostały pozbawione kluczowych informacji o zagrożeniach.
"Brak publicznego zgłoszenia śmierci chłopca przez rok pozbawił innych badaczy i opinię publiczną możliwości wyciągnięcia z niej wniosków" - wyjaśnia Jiayou Shi, prawnik z Narodowego Centrum Badawczego Prawa Cywilnego i Handlowego na Renmin University of China w Pekinie.
Ekspert dodaje, że taka praktyka "poważnie nadszarpnęła wiarygodność całego sektora". Postawa koncernu ukazała powszechny w Chinach problem unikania otwartości w sytuacjach kryzysowych, podczas gdy zarówno etyka naukowa, jak i standardy w krajach zachodnich wymagają transparentności oraz bezzwłocznego informowania o nieprawidłowościach.
Chiny zaostrzyły przepisy dopiero po medialnej nagonce
W odpowiedzi na rozgłos medialny, którego nie dało się już powstrzymać, chińskie władze podjęły próbę uporządkowania rynku tzw. badań z inicjatywy badacza (IIT). Procedura ta pozwalała naukowcom i szpitalom na błyskawiczne przetestowanie nowatorskich metod bez konieczności przechodzenia długotrwałych procedur przed krajowym regulatorem leków. Wolumen takich badań w obszarze terapii komórkowych i genowych wzrósł w Chinach aż 11-krotnie w latach 2015-2023 r., osiągając poziom 207 testów rocznie.
Wprowadzone w maju 2026 r. "rozporządzenie 818" (tzw. Order 818) ma na celu ograniczenie samowoli badawczej i wprowadzenie ogólnokrajowej kontroli. Nowe regulacje nakazują, by testy nowych technologii biomedycznych odbywały się wyłącznie w czołowych szpitalach klinicznych. Wszystkie eksperymenty muszą być rejestrowane w Narodowej Komisji Zdrowia w ciągu pięciu dni od zatwierdzenia przez szpitalną komisję etyczną, a organ rządowy uzyskał prawo do wstrzymywania lub anulowania badań na każdym etapie.
Znowelizowane prawo wprowadza rygorystyczne sankcje finansowe sięgające wielu milionów juanów za prowadzenie nieautoryzowanych testów. Szpitale i firmy łamiące przepisy mogą otrzymać trzyletni zakaz prowadzenia badań, a lekarzom grozi odebranie prawa wykonywania zawodu. Rozporządzenie tworzy ponadto oficjalną ścieżkę komercjalizacji indywidualizowanych terapii po zakończeniu fazy IIT. Eksperci wskazują jednak, że sukces reform zależy od skrupulatności ich egzekwowania oraz od zachowania równowagi między bezpieczeństwem pacjentów a dążeniem do innowacji.
Źródła:
- Fieldhouse R. Two children died from gene therapies in China: where the field goes next. Nature (2026). DOI: 10.1038/d41586-026-02497-2
- You X. China's fast-track clinical trials are in the spotlight after child deaths. Nature (2026). DOI: 10.1038/d41586-026-02407-6
