Pierwsza taka decyzja na świecie. Japonia zatwierdza terapię komórkami iPS

Japonia jako pierwszy kraj na świecie zatwierdziła komercyjne zastosowanie terapii opartej na komórkach macierzystych iPS w leczeniu choroby Parkinsona, a także ciężkiej niewydolności serca. Komórki iPS to wyspecjalizowane komórki, które zostały genetycznie "przeprogramowane" w laboratorium. Potrafią przekształcić się w niemal każdy typ komórek ciała, co umożliwia leczenie szeregu chorób.

Terapie z wykorzystaniem iPS, celowane w chorobę Parkinsona i niewydolność serca, przynosiły obiecujące wyniki podczas testów na ludziach, jednak niektórzy badacze twierdzili, że dane kliniczne są zbyt ograniczone, by bezpiecznie wprowadzać leczenie na rynek. Teraz jednak oficjalnie potwierdzono, że firmy stojące za nowymi preparatami otrzymały warunkową zgodę od japońskiego ministerstwa zdrowia.

Jako pierwszy indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste otrzymał prof. Shinya Yamanaka, za co w 2012 r. dostał medycznego Nobla. Komórki iPS dają ogromne nadzieje w medycynie regeneracyjnej, dlatego od czasu odkrycia trwają prace nad opartymi na nich terapiami. Teraz firma farmaceutyczna Sumitomo Pharma ogłosiła, że otrzymała zielone światło na produkcję i sprzedaż preparatu Amchepry - przeznaczonego do terapii choroby Parkinsona. Leczenie polega na przeszczepianiu komórek macierzystych iPS do mózgu pacjenta. Japońskie ministerstwo zdrowia zatwierdziło również ReHeart - struktury mięśnia sercowego opracowane przez startup medyczny Cuorips, które po wszczepieniu pacjentom mogą pomagać w tworzeniu nowych naczyń krwionośnych i przywracaniu funkcji serca, donosi AFP.

Leczenie w obu przypadkach polega na pobraniu komórek krwi od ochotników i "przeprogramowaniu" ich w indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste - iPS, "które mają zdolność przekształcania się w dowolny typ komórek w organizmie". W przypadku choroby Parkinsona następuje "nakłonienie przeprogramowanych komórek do przekształcenia się w komórki progenitorowe produkujące dopaminę", podaje "Nature", a w niewydolności serca "iPS różnicuje się w komórki mięśnia sercowego, a następnie hoduje w płaty liczące nawet do 100 milionów komórek".

W testach Amchepry wzięło udział siedmiu pacjentów z chorobą Parkinsona w wieku od 50 do 69 lat. Każdemu wszczepiono do obu półkul mózgu łącznie pięć do dziesięciu milionów komórek. Pacjentów obserwowano przez dwa lata i nie odnotowano poważnych działań niepożądanych. U czterech osób zauważono poprawę objawów, podaje AFP. ReHeart opracowany w celu leczenia ciężkiej niewydolności serca, został przetestowany na ośmiu osobach, podaje "Nature". Wyniki pokazały, że lek "wydawał się bezpieczny i wykazywał oznaki, że pomaga niektórym uczestnikom zwiększyć aktywność fizyczną".

Zgoda na zastosowanie innowacyjnych terapii ma charakter "tymczasowej licencji" przyznanej po ocenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii na podstawie danych z testów od mniejszej liczby pacjentów niż w standardowych badaniach klinicznych leków, podaje AFP. Według doniesień, powołujących się na resort zdrowia, terapie mogą trafić na rynek i zostać podane pacjentom już tego lata. Byłyby to pierwsze na świecie komercyjnie dostępne produkty medyczne wykorzystujące komórki iPS.