Kończy się rok 2021, który był szczególnie ciężki dla służby zdrowia i lekarzy. Nie oznacza to jednak, że świat medycyny nie miał swoich wielkich momentów - przypomnijmy te najważniejsze.
Rok 2021 był szczególnie ciężki dla lekarzy i naukowców związanych z naukami medycznymi. SARS-CoV-2 na dobre zadomowił się w naszym świecie, a liczba mutacji wykryta w wariancie Omikron wskazuje, że nieprędko się go pozbędziemy (o ile w ogóle). Starania lekarzy i naukowców z całego świata pomagają trzymać pandemię COVID-19 w ryzach, choć od ostatecznego triumfu jesteśmy wciąż daleko.
Mimo iż pandemia COVID-19 w 2021 r. pochłonęła więcej ofiar niż w 2020 r., lekarze na całym świecie walczyli o poprawę funkcjonowania usług zdrowotnych i opracowanie przełomowych terapii, które mogą ratować życie. W 2021 r. świat medycyny miał swoje wielkie chwile. Oto kilka z tych, o których warto pamiętać.
Parafrazując słynne powiedzenie z gier serii "Fallout", można by stwierdzić, że "wojna, wojna z COVID-19 nigdy się nie kończy". SARS-CoV-2 stale się zmienia - prognozy wskazują, że nowa mutacja pojawia się w genomie wirusa średnio co tydzień. To oznacza, że koronawirus dostosowuje się do panujących warunków i poniekąd "uczy się" unikać istniejących leków i szczepionek. Tych na rynku mamy już pięć, bo niedawno firma Novavax dostała zgodę na dystrybucję preparatu Nuvaxovid w Unii Europejskiej. Jest to szczepionka białkowa, w tworzeniu której swój udział miała polska firma biotechnologiczna Mabion. Szczepionka będzie dostępna w Polsce już na początku 2022 r.
Naukowcy wciąż eksperymentują z terapiami łagodzącymi przebieg COVID-19, choć nie ma "cudownego lekarstwa" na tę chorobę. Firmy, takie jak AstraZeneca (AZD7742) czy Merck (Molnupiravir) wprowadziły leki chroniące przed ciężką postacią COVID-19, ale to wciąż za mało, bo ile osób, tyle możliwych wariantów przechorowania infekcji SARS-CoV-2. Choroba zazwyczaj ma różny przebieg, tak więc podjętą formę leczenia trzeba dostosować do pacjenta.
Innym podejściem jest przeszukiwanie bazy danych istniejących już leków w nadziei na trafienie na preparaty skuteczne w zwalczaniu koronawirusa. Naukowcy z University of Florida Health we wstępnych testach wykazali skuteczność dwóch związków dostępnych bez recepty jako inhibitorów replikacji SARS-CoV-2 - difenhydraminie (popularnym leku przeciwalergicznym) oraz laktoferynie (białku występującym w krowim i ludzkim mleku). Podczas testów na małpich i ludzkich komórkach płuc wykazano, że substancje te hamują replikację wirusa SARS-CoV-2. Z kolei uczeni z Instytutu Nauk Biomedycznych na Uniwersytecie Stanowym Georgia opisali nowy kandydat na lek - analog rybonukleozydu, 4'-fluorourydynę (4'-FIU) - który wykazuje silną aktywność przeciwwirusową. Naukowcy podejrzewają, że doustny preparat może być skuteczny nie tylko przeciwko SARS-CoV-2, ale i innym wirusom opartym o RNA (np. RSV). Podobne przypadki można by mnożyć, ale to nie jest tekst tylko o walce z COVID-19 w 2021 r.
W październiku WHO zatwierdziło pierwszą skuteczną szczepionkę chroniącą przed malarią, która jest jedną z największych plag ludzkości, zabijającą głównie dzieci i niemowlęta. Prace nad szczepionką przeciwko malarii trwały ponad 100 lat, a wszystko wskazuje na to, że skuteczny preparat już mamy. Szczepionka Mosquirix (nazwa robocza RTS,S) zostanie wprowadzona do użycia w całej Afryce Subsaharyjskiej i wielu regionach o umiarkowanym lub wysokim stopniu zagrożonych występowaniem malarii.
Co roku na świecie odnotowuje się 229 mln przypadków malarii, a do aż 94 proc. zachorowań dochodzi w Afryce. Grupą najbardziej narażoną na malarię są dzieci poniżej 5. roku życia - w 2019 r. stanowiły one aż 67 proc. wszystkich zgonów z powodu tej choroby. Malaria jest tak groźna, bo trzeba przejść ją kilka razy, aby zbudować trwałą odporność.
Testy szczepionki RTS,S rozpoczęto w 2015 r. i wykazały, że preparat może zapobiec ok. 4 na 10 zachorowań. Eksperci WHO omówili wyniki pilotażowych badań z ponad 2,3 mln dawek. Wykazały one, że szczepionka jest w pełni bezpieczna i redukuje ryzyko zachorowania na ciężką postać malarii o 30 proc. Nie wykazano żadnych niepożądanych interakcji z innymi szczepionkami i lekami. Trzeba jednak pamiętać, że pełna immunizacja wymaga czasu - trzeba podać aż cztery dawki szczepionki. Trzy podaje się w odstępie miesiąca - w piątym, szóstym i siódmym miesiącu życia, a dawkę przypominającą ok. 18. miesiąca życia.
W tym roku lekarze z NYU Langone Health przeprowadzili już dwie udane ksenotransplantacje genetycznie zmodyfikowanych świńskich nerek. Pierwszy zabieg przeprowadzono w październiku, a drugi pod koniec listopada w laboratorium badawczym NYU Langone na Manhattanie.
Świnie od dawna są głównym obiektem pod kątem ksenotransplantacji, bo ich organy są anatomicznie podobne do naszych. Jest jednak pewien problem, bo cukier obecny w świńskich komórkach - alfa-galaktoza - jest obcy dla ludzkiego organizmu, więc natychmiastowo dochodzi do odrzucenia organu. Można to jednak zmienić dzięki inżynierii genetycznej, wyłączając gen kodujący alfa-galaktozę (alfa-gal). Przed transplantacją, nerkę połączono z grasicą świni, która jest odpowiedzialna za wyszkolenie układu odpornościowego.
Warto nadmienić, że ksenotransplantacje to wciąż wizja przeszłości, a nie zatwierdzona procedura medyczna. Oba zabiegi zostały przeprowadzone na pacjentach, którzy niedawno zmarli, a ich ciała zostały oddane do celów medycznych. Połączone nerki produkowały mocz o prawidłowych parametrach, obserwowanych podczas standardowych przeszczepów tych narządów.
Naukowcy nad szczepionką przeciwko HIV pracują od blisko 40 lat, ale wciąż nie udało się stworzyć satysfakcjonującego preparatu. Dzisiaj jedyną metodą walki z wirusem HIV i wywoływanym przez niego AIDS jest tzw. profilaktyka przedekspozycyjnej (PrEP). Mowa o przyjmowanych codziennie tabletkach, które zmniejszają ryzyko zakażenia HIV w wyniku kontaktów seksualnych o ponad 90 proc. Są to metody skuteczne, ale dla wielu niewygodne do stosowania (zwłaszcza w przypadku ludzi młodych).
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszy długo działający lek chroniący przed infekcją wirusa HIV. Mowa o Apretude, który ma postać zastrzyku podawanego co dwa miesiące. Producentem Apretude (a dokładniej kabotegrawiru w postaci zawiesiny do wstrzykiwań o przedłużonym uwalnianiu) jest firma Viiv, która pochwaliła się skutecznością leku - ponad 90 proc. Oznacza to, że ta terapia jest równie skuteczna jak istniejące preparaty PrEP i może stanowić cenny dodatek do arsenału wykorzystywanego do walki z HIV.
Kilka tygodniu temu, FDA zatwierdziła Vuity, specjalne krople do oczu niwelujące starczowzroczność. Dzięki nim miliony ludzi na świecie będą mogły uwolnić się od konieczności noszenia okularów do czytania. Preparat zaczyna działać w ciągu ok. 15 minut od podania, a jedna kropla na każde oko zapewnia ostrzejsze widzenie przez 6-10 godzin.
Są to pierwsze na świecie krople do oczu do leczenia starczowzroczności - wydaje się je na receptę, a 30-dniowa terapia kosztuje ok. 80 dolarów. Preparat najlepiej sprawdzi się u osób w wieku 40-55 lat, choć nie powinno się ich używać podczas nocnej jazdy samochodem lub precyzyjnych czynności wykonywanych przy słabym oświetleniu. Efekty uboczne są rzadkie i łagodne - obejmują głównie zaczerwienienie oczu oraz przejściowe bóle głowy. Wykazano, że krople Vuity nie są już tak skuteczne u osób po 65. roku życia.
Coraz lepiej rozumiemy mechanizmy odpowiedzialne za powstawanie nowotworów, a co za tym idzie - tworzymy coraz lepsze narzędzia pozwalające na zwalczanie zmienionych komórek. Zespół prof. Yibina Kanga z Princeton Ludwig Institute for Cancer Research stworzył innowacyjną terapię przeciwnowotworową, opartą na genie kodującym białko zwane metadheryną (MTDH), które to odpowiada za tworzenie przerzutów. Wykazano, że gen MTDH sprzyja aktywności nowotworów na dwa ważne sposoby i stworzono eksperymentalną terapię, która pozwala na jego wyłączenie.
Już w 2014 r. zespół prof. Kanga wykazał, że gen MTDH jest niezbędny dla rozwoju nowotworów u myszy. Gdy u zwierząt wystąpił nowotwór, dzięki wyłączonemu genowi MTDH nie dochodziło do przerzutów. To samo dotyczyło raka prostaty, raka płuc, raka jelita grubego i raka wątroby. Dalsze badania wykazały, że białko MTDH ma dwie palczaste wypustki, które zagnieżdżają się w przestrzeniach na powierzchni innego białka - SND1, "jak dwa palce wbijające się w otwory kuli do kręgli". Naukowcy wpadli na pomysł, że uniemożliwiając cząsteczkom łączenie się, zahamują progresję nowotworzenia. Stworzono eksperymentalny lek, który hamuje powstawanie kompleksu MTDH-SND1, a jednocześnie nie wykazuje żadnych efektów ubocznych.
Naukowcy z John van Geest Centre for Brain Repair z University of Cambridge, wykorzystali komórki macierzyste pobrane od pacjentów cierpiących na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) do stworzenia organoidów mózgowych o wielkości zbliżonej do ziarna groszku. Pod względem strukturalnym, przypominają one ludzką korę mózgową z etapu rozwoju embrionalnego. Przełomem jest nie sam fakt wyhodowania organoidów mózgowych, a ich żywotność. Badania wykazały aktywność minimózgów przez 240 dni, a nieoficjalnie mówi się, że przeżyły one nawet 340 dni.
Organoidy to tak właściwie hodowle tkankowe 3D powstałe z komórek macierzystych. Organoidy są maleńkie (stąd nazywa się je także miniorganami) - mają wymiary od szerokości włosa do ok. pięciu milimetrów. Wykorzystując zaawansowane techniki biologiczne, można wyhodować organoid niemal z każdego organu w naszym ciele - mózgu, płuc, serca, nerek, wątroby, etc. Celem istnienia takich struktur nie jest zastępowanie ubytków tkankowych w istniejących narządach, a modelowanie odpowiedzi na dane leki.
Medycyna nie opiera się na wróżeniu z fusów, a na twardych podstawach naukowych. Nie sposób przewidzieć, jak rozwinie się w ciągu kolejnej dekady, a nawet następnego roku. W 2022 r. na pewno będziemy świadkami kolejnych spektakularnych odkryć, leków i szczepionek związanych z COVID-19. Nie uciekniemy od SARS-CoV-2, ale wbrew pozorom, nasza walka z koronawirusem może przyczynić się do postępów w innych dziedzinach medycyny.
