Reklama

Wirus HIV zastosowany w innowacyjnej terapii genowej

​Naukowcy wykorzystali wirusa HIV do opracowania innowacyjnej terapii genowej leczącej zespół SCID, czyli ciężki złożony niedobór odporności.

Zespół SCID (nazywany także bubble boy disease) to grupa rzadkich chorób o podłożu genetycznym układu odpornościowego, objawiających się upośledzeniem odporności komórkowej i humoralnej z następową podatnością na zakażenia wirusowe, bakteryjne i grzybicze. Choroba nieleczona doprowadza do śmierci przed ukończeniem 2. roku życia.

48 niemowląt cierpiących na SCID otrzymało eksperymentalną terapię genową, zawierającą wirusa HIV, w w wyniku czego rozwinął się u nich sprawny układ odpornościowy.

Lekarze zazwyczaj stosują przeszczep szpiku kostnego w celu leczenia SCID na wczesnym etapie życia, zanim wystąpi podatność na infekcje. Przeszczepy są zazwyczaj przeprowadzane w ciągu pierwszych trzech miesięcy życia, ponieważ w tym okresie uzyskuje się wyższy wskaźnik powodzenia. Zabiegi takie mogą uratować życie, ale tylko częściowo przywracają odporność dziecka. 

Zespół badawczy ze szpitala Saint Jude Children's Research Hospital w Memphis opracował potencjalnie leczniczą terapię genową, wykorzystując komórki macierzyste szpiku kostnego pobrane od dziecka ze SCID. Naukowcy wprowadzili do komórek normalny gen, którego brakowało u chorych osób. Został on następnie wprowadzony z powrotem do ciał dotkniętych chorobą niemowląt, powodując odbudowanie i przywrócenie odporności. Zaskakującym wektorem w terapii była zmodyfikowana kopia wirusa HIV.

- Wirus HIV jest w stanie skutecznie dostarczyć zdrową kopię genu do komórek macierzystych w sposób, który nie był możliwy wcześniej, co czyni go bezpieczniejszym i bardziej skutecznym w terapii genowej - powiedział dr Stephen Gottschalk, szef Wydziału Transplantacji Szpiku Kostnego i Terapii Komórkowej w St. Jude Children's Research Hospital.

Wnioski z badania zostały opublikowane w "New England Journal of Medicine". 

Reklama

Reklama

Reklama

Reklama

Reklama

Strona główna INTERIA.PL

Polecamy

Dziś w Interii

Raporty specjalne