Terapia genowa jest już w stanie przywrócić wzrok całkowicie niewidomym
Naukowcy z firmy Nanoscope poinformowali, że opracowali terapię genową, która pozwala na obejście uszkodzonych fotoreceptorów i przywrócenie wzroku u kompletnie niewidomych myszy, a docelowo oczywiście ludzi.
W niektórych formach ślepoty duża część oka pracuje bez zarzutu, ale wzrok odbierają uszkodzenia fotoreceptorów w siatkówce, które są pierwszym krokiem w łańcuchu widzenia. Bo kiedy zostaną aktywowane przez światło, przekazują bodziec do dalszych obszarów układu nerwowego, gdzie jest analizowany. U organizmów wyższych mówi się o drodze wzrokowej przekazującej informacje do kory wzrokowej. Niestety fotoreceptory zostają uszkodzone przy wielu chorobach oczu, jak retinopatia barwnikowa czy związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej i wtedy, chociaż pozostałe mechanizmy widzenia działają, chory traci wzrok.
Dlatego też przy nowych badaniach naukowcy starali się ominąć fotoreceptory i bezpośrednio aktywować neurony, a żeby tego dokonać musieli podziałać z genem o nazwie MC01, który odpowiada za ekspresję opsyn, czyli grupę światłoczułych, sprzężonych z białkami G, receptorów błonowych, w fotoreceptorach i neuronach dwubiegunowych. Jak sugerują autorzy, pięknem tej strategii jest jej prostota, a co więcej dodanie genu MCO1 do neuronów dwubiegunowych w siatkówce z niedziałającymi fotoreceptorami odbywa się za pomocą jednego zastrzyku w oko.
Naukowcy testowali swoje rozwiązanie na myszach z uszkodzoną siatkówką, która w ogóle nie reagowała na światło. Po zastosowaniu leczenia myszy szybko odzyskiwały wrażliwość na światło i funkcjonowanie siatkówki, co potwierdziły liczne testy, jak poruszanie się po labiryntach czy reagowanie na zmiany ruchu. Poziom MCO1 w neuronach dwubiegunowych pozostał wysoki przez sześć miesięcy po zastrzyku, a co najważniejsze nie zmieniał poziomu innych białek, czyli nie powodował skutków ubocznych, a w tkance i krwi nie było też śladów stanu zapalnego.
I choć rezultaty są obiecujące, to jest tu mały haczyk, a mianowicie dopóki nie przeprowadzimy testów na ludziach, nie będziemy wiedzieli dokładnie, czy taki przywrócony wzrok będzie działał tak samo skutecznie jak normalny, niemniej nawet częściowe widzenie i tak powinno być lepsze niż całkowita ślepota. Nanoscope chce zacząć kliniczne testy na ludziach w USA jeszcze w tym roku, więc nie powinniśmy czekać zbyt długo na rezultaty: - Kliniczne testy na ludziach pozwolą nam zrozumieć, jak sygnał wysyłany bezpośrednio do neuronów dwubiegunowych wpływa na jakość wzroku, np. jak takie leczone oko jest w stanie wychwytywać szybko poruszające się obiekty - tłumaczy prowadzący badania Subrata Batabyal.
Źródło: GeekWeek.pl/
