Nowy sposób walki z białaczką

Ostra białaczka szpikowa (AML) to rodzaj nowotworu białych krwinek, który rozwija się szybko i wymaga natychmiastowego leczenia. Obecne możliwości terapeutyczne obejmują głównie chemioterapię, z ewentualnym przeszczepem szpiku kostnego lub komórek macierzystych. Szacuje się, że w 2020 r. w USA odnotuje się ok. 60 000 nowych przypadków AML i ponad 23 000 zgonów.

Uczeni z CLS zastosowali krystalografię do zbadania struktur nanometrowych. Wykorzystano światło synchrotronowe wytwarzane przez pierścienie magazynujące i akceleratory cząstek do wizualizacji interakcji między komórkami i lekami. Dzięki temu wykryto, że eksperymentalne leki nazywane impiridonami mogą wiązać się z komórkami nowotworowymi i powodować ich śmierć. To ogromny krok naprzód dla przyszłości terapii białaczkowych.Impiridony aktywują enzym ClpP obecny w mitochondriach, który działa jak kontrola jakości różnych białek komórkowych. Jeżeli w komórce jest wiele nieprawidłowych białek (jak w komórkach nowotworowych), ClpP niszczy je. Zespół Jo Ishizawy wykazał, że hiperaktywne ClpP w szczególności niszczy komórki białaczki, a zdrowe pozostawia nietknięte.W badaniu użyto eksperymentalny impiridon oznaczony jako ONC201. Jest on obecnie w drugiej fazie badań klinicznych w leczeniu różnych glejaków. Nowe wyniki wskazują, że preparat może mieć znacznie szersze zastosowanie, choćby w leczeniu białaczki.