Pierwsza terapia genowa zatwierdzona przez Komisję Europejską
Holenderska firma uniQure otrzymała od Komisji Europejskiej pozwolenie na start pierwszej w historii terapii genowej.
Terapia genowa nazwana Glybera ma pomagać pacjentom cierpiącym z powodu rzadkiej choroby genetycznej - hiperchylomikronemii. Jest to bardzo rzadkie schorzenie (średnio 1-2 przypadki na milion) objawiające się zaburzeniami w metabolizmie znajdujących się we krwi kropelek tłuszczu, spowodowane mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję lipazy lipoproteinowej.
Schorzenie może prowadzić do poważnych powikłań - chronicznego zapalenia trzustki, cukrzycy lub licznych problemów kardiologicznych. Jedyną znaną do tej pory metodą walki z hiperchylomikronemią było przestrzeganie diety niemal całkowicie pozbawionej tłuszczów.
Dzięki innowacyjnej terapii genowej, podejście do walki z chorobą może się zmienić. Glybera stabilizuje metabolizm tłuszczów, umożliwiając normalne życie chorym na hiperchylomikronemię.
Terapia uniQure przeszła kilka niezależnych testów klinicznych, które potwierdziły jej skuteczność. To dopiero pierwszy krok w walce ze śmiertelnymi schorzeniami. UniQure planuje udostępnić na rynek terapie genowe dla chorych na porfirię, hemofilię, chorobę Parkinsona oraz zespół Sanfilippo.
