Amerykańskie FDA (U.S. Food and Drug Administration), urząd którego zgoda jest niezbędna do tego, aby jakiś lek lub terapia zostały dopuszczone do użytku w Stanach, zaakceptował eksperymentalną metodę modyfikowanego genetycznie przeszczepu grasicy. Dzięki temu dzieci urodzone bez tego gruczołu będą miały szansę na przeżycie.
Metoda, o której poinformowało FDA nosi nazwę Rethymic. To opracowana przez naukowców z Cambridge technika przeszczepu grasicy, gruczołu wchodzącego w skład układu limfatycznego, odpowiedzialnego za produkcję limfocytów T.
Jeśli grasica nie działa poprawnie, układ odpornościowy nie jest w stanie chronić organizmu, przez co dzieci z wrodzoną wadą gruczołu umierają w bardzo młodym wieku.
Jak dotąd leczenie bardzo rzadkiego schorzenia, zwanego atymią wrodzoną, spowodowanego brakiem grasicy było niemożliwe. Dlatego wiele osób czekało na decyzję FDA.
- To pierwsza decyzja FDA związana z leczeniem dzieci cierpiących na tę rzadką chorobę o dewastujących skutkach - oświadczył Peter Marks, dyrektor Center for Biologics Evaluation and Research należącym do FDA. - Chcemy pomagać w rozwoju nauki, dzięki której możliwa jest produkcja bezpiecznych i efektywnych produktów do terapii pacjentów z rzadkimi schorzeniami.
Nowoczesna metoda Rethymic polega na wykorzystaniu wyciętych części grasicy z ciał noworodków. W przypadku operacji na sercu u małych dzieci jest to konieczne, aby dostać się do narządu.
Rethymic to właśnie te usunięte podczas operacji części. Naukowcy opracowali sposób na to, aby wszczepić tę fragmentaryczną grasicę w okolice... łydki dziecka. Tam gruczoł produkuje potrzebne do przeżycia limfocyty T.
"Bezpieczeństwo i skuteczność Rethymic została potwierdzona badaniami na 105 pacjentach w wieku od miesiąca do 16 lat" - czytamy w oświadczeniu FDA.
Badania trwały od 1993 do 2020. W tym czasie ze 105 małych pacjentów 28 zmarło, zanim grasica zaczęła pełni funkcjonować, jednak pozostałe 77 dzieci żyje do dzisiaj.
