RMF 24: Nadzieja dla cierpiących na dystrofię mięśniową
Rewolucyjne leczenie atakującej dzieci dystrofii mięśniowej Duchenne’a - choroby powodującej zanik mięśni - opracowali francuscy naukowcy. Badacze z Atlantyckiego Laboratorium Terapii Genowej w Nantes twierdzą, że wystarczą zastrzyki, by "naprawiać" powodujące to schorzenie wadliwe geny.
Francuscy badacze przetestowali już nowatorski lek na 18 chorych psach. Według naukowców, jeden zastrzyk wystarczył, by 80 procent włókien mięśniowych tych zwierząt zaczęło znacznie lepiej funkcjonować. Specyfik częściowo "naprawia" wadliwe geny, blokujące produkcje dystrofiny - czyli białka, którego brak powoduje tak zwaną dystrofię mięśniową Duchenne’a.
Naukowcy z Atlantyckiego Laboratorium Terapii Genowej w Nantes podkreślają jednak, że potrzebne są jeszcze testy kliniczne z udziałem chorych pacjentów, zanim rewolucyjny lek zacznie być stosowany na szeroką skalę.
Choroba ta sprawia m.in., że dzieci w wieku 10-13 lat - głównie chłopcy - tracą zdolność chodzenia. Średnia długość życia chorych wynosiła dotąd około trzydziestu lat.
