Pierwsza terapia genowa na białaczkę trafi na rynek

Precyzyjne edytowanie genów pacjenta odbywa się za pomocą syntetycznych wirusów lub metody CRISPR/Cas9. Zmienione komórki są ponownie wprowadzane do organizmu, a resztę pracy wykonuje nasz układ odpornościowy.Do tej pory terapię genową była uznawano za terapię eksperymentalną, co oznacza, że była dostępna tylko dla osób zaangażowanych w badania kliniczne. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) już wkrótce może wprowadzić pierwszą terapię genową do aptek.W tym przypadku terapia zostanie użyta do leczenia osób cierpiących na agresywny rodzaj raka krwi zwany ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową. Terapia zostanie udostępniona dzieciom i młodym ludziom w wieku 3-25 lat, którzy zostali czasowo wyleczeni z choroby, ale nastąpił jej nawrót.Leczenie jest bardzo specyficzne. Własne komórki pacjenta zostają pobrane z organizmu, zmienione genetycznie, zamrożone, a następnie ponownie wprowadzone do ciała pacjenta. Terapia jest skuteczna w przypadku aż 82,5 proc. pacjentów, u których doszło do remisji białaczki.Chociaż istnieje potencjalne niebezpieczeństwo długoterminowych skutków ubocznych, wydaje się, że terapia genowa to na ten moment nasza najskuteczniejsza broń przeciwko nowotworom.