Pierwsza terapia genowa na białaczkę trafi na rynek
Konwencjonalne leczenie 200 odmian nowotworów znanych nauce zwykle obejmują chemio- lub radioterapię. Szansę na całkowite wyleczenie raka daje terapia genowa, która już wkrótce może trafić do powszechnego użytku.
Precyzyjne edytowanie genów pacjenta odbywa się za pomocą syntetycznych wirusów lub metody CRISPR/Cas9. Zmienione komórki są ponownie wprowadzane do organizmu, a resztę pracy wykonuje nasz układ odpornościowy.
Do tej pory terapię genową była uznawano za terapię eksperymentalną, co oznacza, że była dostępna tylko dla osób zaangażowanych w badania kliniczne. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) już wkrótce może wprowadzić pierwszą terapię genową do aptek.
W tym przypadku terapia zostanie użyta do leczenia osób cierpiących na agresywny rodzaj raka krwi zwany ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową. Terapia zostanie udostępniona dzieciom i młodym ludziom w wieku 3-25 lat, którzy zostali czasowo wyleczeni z choroby, ale nastąpił jej nawrót.
Leczenie jest bardzo specyficzne. Własne komórki pacjenta zostają pobrane z organizmu, zmienione genetycznie, zamrożone, a następnie ponownie wprowadzone do ciała pacjenta. Terapia jest skuteczna w przypadku aż 82,5 proc. pacjentów, u których doszło do remisji białaczki.
Chociaż istnieje potencjalne niebezpieczeństwo długoterminowych skutków ubocznych, wydaje się, że terapia genowa to na ten moment nasza najskuteczniejsza broń przeciwko nowotworom.
