Wirus HIV zastosowany w innowacyjnej terapii genowej
Naukowcy wykorzystali wirusa HIV do opracowania innowacyjnej terapii genowej leczącej zespół SCID, czyli ciężki złożony niedobór odporności.
Zespół SCID (nazywany także bubble boy disease) to grupa rzadkich chorób o podłożu genetycznym układu odpornościowego, objawiających się upośledzeniem odporności komórkowej i humoralnej z następową podatnością na zakażenia wirusowe, bakteryjne i grzybicze. Choroba nieleczona doprowadza do śmierci przed ukończeniem 2. roku życia.
48 niemowląt cierpiących na SCID otrzymało eksperymentalną terapię genową, zawierającą wirusa HIV, w w wyniku czego rozwinął się u nich sprawny układ odpornościowy.
Lekarze zazwyczaj stosują przeszczep szpiku kostnego w celu leczenia SCID na wczesnym etapie życia, zanim wystąpi podatność na infekcje. Przeszczepy są zazwyczaj przeprowadzane w ciągu pierwszych trzech miesięcy życia, ponieważ w tym okresie uzyskuje się wyższy wskaźnik powodzenia. Zabiegi takie mogą uratować życie, ale tylko częściowo przywracają odporność dziecka.
Zespół badawczy ze szpitala Saint Jude Children's Research Hospital w Memphis opracował potencjalnie leczniczą terapię genową, wykorzystując komórki macierzyste szpiku kostnego pobrane od dziecka ze SCID. Naukowcy wprowadzili do komórek normalny gen, którego brakowało u chorych osób. Został on następnie wprowadzony z powrotem do ciał dotkniętych chorobą niemowląt, powodując odbudowanie i przywrócenie odporności. Zaskakującym wektorem w terapii była zmodyfikowana kopia wirusa HIV.
- Wirus HIV jest w stanie skutecznie dostarczyć zdrową kopię genu do komórek macierzystych w sposób, który nie był możliwy wcześniej, co czyni go bezpieczniejszym i bardziej skutecznym w terapii genowej - powiedział dr Stephen Gottschalk, szef Wydziału Transplantacji Szpiku Kostnego i Terapii Komórkowej w St. Jude Children's Research Hospital.
Wnioski z badania zostały opublikowane w "New England Journal of Medicine".
