Leukocyt "z probówki" wyleczył nowotwór

Grupa brytyjskich naukowców dokonała ostatnio wielkiego przełomu - z pomocą poprawionych genetycznie w laboratorium komórek odpornościowych udało im się wyleczyć z bardzo ciężkiego przypadku białaczki dwójkę małych dzieci, które dwa lata po przeprowadzonej terapii mają się bardzo dobrze.

Głośniejszym z przypadków użycia eksperymentalnego leczenia jest dziewczynka Layla Richards, na którą - podobnie jak ma to miejsce z większością noworodków - nie działały standardowe metody leczenia, chemioterapia i przeszczep szpiku, dlatego jej rodzina uznała, że podejmie ryzyko i skorzysta z okazji wzięcia udziału w teście terapii CAR-T - alternatywą dla dziecka było już bowiem tylko oczekiwanie na śmierć.

Lekarze właśnie na niej przetestowali terapię, która wcześniej sprawdzana była tylko na myszach - wprowadzono do jej organizmu pochodzące od innego człowieka, zmodyfikowane genetycznie leukocyty T - komórki odpowiedzialne za odpowiedź odpornościową organizmu. Zostały one zmienione w ten sposób, że są w stanie odnaleźć i zniszczyć komórki białaczki.

Nadal jest zbyt wcześnie by mówić o wyleczeniu, lecz od terapii minęły już dwa lata, a w organizmie dziewczynki nie ma śladu po nowotworze. Daje to nadzieję na powstanie uniwersalnego komórkowego leku, który nie będzie nawet wymagał pobierania komórek od pacjenta i modyfikowania ich, lek będzie można po prostu (no, może nie ot tak) kupić w aptece.

Oznacza to też oczywiście mniejsze koszty - cena produkcji jednej dawki uniwersalnego leku ze zmodyfikowanymi leukocytami T oscyluje obecnie (czyli prawdopodobnie jeszcze spadnie) około 4 tysięcy dolarów, podczas gdy produkcja terapii z komórek danego pacjenta kosztuje około 50 tysięcy dolarów - choć oczywiście rynkowa cena obu metod leczenia będzie dużo wyższa ze względu na olbrzymi koszt ich opracowania - wpompowano w to dziesiątki milionów dolarów.

Źródło: , Zdj.: