Nowa terapia raka. „Nożyczki” reagujące na ultradźwięki

CRISPR to potężne narzędzie do edycji genów, które wykorzystuje enzym Cas9 do precyzyjnych zmian w określonych genach. Problem polega na tym, że nie zawsze pozostaje w odpowiednim miejscu w ciele i może kontynuować edytowanie genów długo po zakończeniu potrzeby, co potencjalnie może wywołać reakcję immunologiczną. Naukowcy z University of Southern California (USC) zaprezentowali więc nowy sposób kontrolowania, kiedy i gdzie CRISPR wykonuje swoje zadanie.

W praktyce ten CRISPR można wprowadzić do organizmu za pomocą wektorów wirusowych, które podaje się dożylnie. Następnie ukierunkowane impulsy ultradźwiękowe są kierowane na wybrany obszar ciała, gdzie aktywują narzędzie do edycji genów tylko w tym miejscu. Kluczowym elementem jest to, że komórki są zaprojektowane tak, aby produkować enzym Cas9 w odpowiedzi na ciepło, które jest indukowane przez ultradźwięki.

W naszym kontrolowanym systemie możesz włączać i wyłączać proces, kiedy tylko chcesz. Gdy tylko go włączysz, molekuła CRISPR zaczyna działać tam, gdzie tego chcesz. Po pewnym czasie ulega degradacji i proces zostaje zatrzymany, a następnie możesz go ponownie aktywować w dowolnym momencie

---

Aby wykorzystać to narzędzie w walce z rakiem, zespół ustawił CRISPR na celowanie w telomery, powtarzające się sekwencje DNA na końcach chromosomów. To nie tylko powoduje śmierć komórek rakowych, ale także wywołuje odpowiedź immunologiczną, która przyciąga inne komórki do pomocy w eliminacji guzów.

Trzeci element terapii obejmuje wyspecjalizowane limfocyty CAR T. Są to komórki układu odpornościowego pobrane od pacjenta, zmodyfikowane w celu atakowania określonego celu, a następnie ponownie wprowadzone do organizmu. W tym przypadku celem jest białko CD19, które jest w dużych ilościach obecne w niektórych typach nowotworów. Kluczowym elementem było użycie CRISPR do zwiększenia produkcji CD19.

Zespół przetestował tę terapię łączoną na myszach z guzami pod skórą. Jak się okazało, 100 proc. myszy, które otrzymały terapię CRISPR/CAR T, przeżyło i całkowicie pozbyło się nowotworów. Dla porównania, w grupie, która otrzymała tylko terapię CAR T, wskaźnik przeżycia wyniósł 40 proc.

Chociaż wyniki są obiecujące, terapia znajduje się na wczesnym etapie rozwoju i nie ma gwarancji, że takie same korzyści zostaną osiągnięte u ludzi. Zespół naukowców wskazuje, że przyszłe badania powinny skupić się na doskonaleniu tej techniki i potencjalnym zastosowaniu jej poza terapią CAR T.

***

Bądź na bieżąco i zostań jednym z 89 tys. obserwujących nasz fanpage - polub Geekweek na Facebooku i komentuj tam nasze artykuły!