Przełomowa terapia genowa pomaga zwierzętom ponownie chodzić
Naukowcy opracowali specjalną terapię genową, która regeneruje nerwy i przywraca zdolność chodzenia myszom, które wcześniej były całkowicie sparaliżowane. Nadchodzi rewolucja w świecie medycyny?
Uszkodzenie rdzenia kręgowego może skutkować utratą czucia, czy mobilności poszczególnych części ciała. Obecnie stosowane metody leczenia są niewystarczające, dlatego też naukowcy wciąż próbują znaleźć "złoty środek".
Obiecującym rozwiązaniem jest stosowanie specjalnych implantów, które omijają uszkodzony obszar, dalej są też przeszczepy komórek nerwowych, białek i innych cząstek, które mają wspomagać odrastanie nerwów.
Pięć lat temu wykazaliśmy, że włókna nerwowe można zregenerować w anatomicznie kompletnych urazach rdzenia kręgowego. Ale zdaliśmy sobie również sprawę, że to nie wystarczy, aby przywrócić funkcje motoryczne, ponieważ nowe włókna nie połączyły się z właściwymi miejscami po drugiej stronie zmiany.
Przedsionek do opracowania nowatorskiej terapii
W nowych badaniach specjaliści dogłębnie przeanalizowali naturalne procesy naprawcze, które mogą zachodzić po częściowym uszkodzeniu rdzenia kręgowego.
W badaniach wykorzystano sekwencjonowanie jednokomórkowe, które wychwytuje fragmenty RNA. Dzięki tej nowatorskiej metodzie zidentyfikowano konkretne uszkodzone aksony, które należy naprawić.
Ich naprawa przywraca im funkcje motoryczne, przez co łączą się z innymi po drugiej stronie urazu. Jednakże opracowanie powyższych procedur było jedynie preludium do opracowania właściwej innowacyjnej terapii genowej.
Przełomowa terapia pozwala sparaliżowanym myszom chodzić
Bazując na wspomnianej wyżej analizie, zespół naukowy opracował nową wyspecjalizowaną terapię genową. Jak zaznaczają specjaliści, ma ona działać wielowymiarowo, czyli ma sprawdzać się w kilku obszarach jednocześnie.
Naukowcy donoszą, że terapia aktywuje procesy wzrostu w neuronach, które regenerują kluczowe włókna nerwowe. Procedura uzupełnia także niezbędne cząstki, których zadaniem jest kierowanie naprawianych neuronów do ich celów po drugiej stronie urazu. Ponadto terapia reguluje poziomy odpowiednich białek, które ułatwiają przebieg całego procesu.
Po opracowaniu terapii należało wypróbować jej działanie. Dlatego też w badaniach naukowcy wykorzystali myszy, u których wystąpił całkowity uraz rdzenia kręgowego.
Eksperymenty ujawniły, że dzięki nowej terapii zwierzęta odzyskały zdolność chodzenia w ciągu kilku miesięcy. W końcowej fazie ich sposób poruszania się przypominał chód podobny do chodu mysz, które wcześniej wyzdrowiały po częściowym urazie.
Jak wskazują naukowcy, wyniki są bardzo obiecujące, jednakże jeszcze długa droga, by nowe rozwiązanie zostało wprowadzone do leczenia ludzi. Wytyczona nowa ścieżka może się okazać kluczowa, by osiągnąć ostateczny cel.
- Spodziewamy się, że nasza terapia genowa będzie działać synergistycznie z innymi procedurami obejmującymi elektryczną stymulację rdzenia kręgowego. Uważamy, że kompletne rozwiązanie w leczeniu uszkodzenia rdzenia kręgowego będzie wymagało obu podejść - terapii genowej w celu odrastania odpowiednich włókien nerwowych i stymulacji kręgosłupa, aby zmaksymalizować zdolność zarówno tych włókien, jak i rdzenia kręgowego poniżej urazu do wytwarzania ruchu — powiedział Grégoire Courtine z Swiss Federal Institute of Technology (EPFL).
Wyniki badań zostały opublikowane w prestiżowym międzynarodowym czasopiśmie naukowym Science.
