Świńskie nerki dla ludzi. Jest zgoda na pierwsze badania kliniczne
Firma eGenesis, jedna z biotechnologicznych spółek zajmujących się hodowlą genetycznie modyfikowanych świń, których organy przeznacza się do przeszczepów u ludzi, poinformowała w poniedziałek, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dała zielone światło na rozpoczęcie badań klinicznych z udziałem nerek od ich świń.
Już w XIX wieku rany u ludzi leczono przeszczepami skóry od różnych zwierząt, a w latach 60. ubiegłego wieku aż 13 osób otrzymało nerki od szympansów. Większość tego typu operacji kończyła się szybko następującą śmiercią pacjentów, ale naukowcy nie ustają w wysiłkach opracowania innowacyjnych procedur, które mają to zmienić. Szczególnie obiecujące są w tym kontekście świnie, a żeby zmniejszyć ryzyko odrzucenia, ich narządy są genetycznie modyfikowane w celu wyeliminowania niektórych genów i wstawienia w ich miejsce ludzkich.
Na początku stycznia 2022 roku zespół transplantologów Centrum Medycznego University of Maryland (UMMC) dokonał przełomowego przeszczepu serca od specjalnie zmodyfikowanej genetycznie świni wyhodowanej przez Revivicor, firmę biotechnologiczną wywodzącą się z PPL Therapeutics, czyli twórców słynnej owcy Dolly. I chociaż David Bennett zmarł dwa miesiące później (za jedną z możliwych przyczyn uznaje się fakt, że serce było zaatakowane świńskim wirusem cytomegalii), to rok później naukowcy powtórzyli ten zabieg u kolejnego mężczyzny.
Serca, nerki, wątroba
Lawrence Faucette, drugi pacjent w historii poddany ksenotransplantacji z udziałem świńskiego serca, również zmarł po 6 tygodniach od operacji, co pokazuje wyzwania, z jakimi mierzy się medycyna w tej materii. Lekarze nie ustają jednak w wysiłkach, czego efektem są kolejne eksperymenty czy przeszczepy, również wątroby czy nerek. Temu ostatniemu w listopadzie 2024 r. poddała się Towana Looney i jak się okazuje świński organ funkcjonował w jej organizmie przez rekordowe 130 dni (został usunięty w kwietniu tego roku).
Był to najdłużej trwający przeszczep narządu od genetycznie zmodyfikowanego zwierzęcia, a zabieg był kamieniem milowym w rozwoju alternatyw dla ludzkich narządów do transplantacji. Niedługo później francusko-amerykański zespół badaczy Instytutu Transplantacji i Regeneracji Narządów w Paryżu oraz nowojorskiego Langone Transplant Institute ogłosił istotny krok w dziedzinie transplantologii międzygatunkowej, a mianowicie badacze zmapowali molekularną odpowiedź ludzkiego organizmu na przeszczepienie nerki pobranej od świni, dzięki czemu zidentyfikowano dokładne mechanizmy odrzutu i skutecznie je ograniczono.
Będą pierwsze badania kliniczne
Teraz amerykańscy naukowcy stoją u progu nowego etapu w historii medycyny - badań klinicznych, które mają sprawdzić, jak genetycznie modyfikowane świńskie organy radzą sobie w ludzkim organizmie. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dała właśnie zielone światło firmie eGenesis na rozpoczęcie testów z udziałem pacjentów, którzy otrzymają nerki od specjalnie hodowanych świń. Zwierzęta eGenesis są edytowane genetycznie przy użyciu technologii CRISPR, usuwa się im gen odpowiedzialny za wytwarzanie węglowodanu alfa-gal, bo to właśnie ta substancja powoduje natychmiastowe odrzucenie organu przez ludzki układ odpornościowy.
Dotąd takie zabiegi wykonywano wyłącznie w ramach tzw. compassionate use, czyli eksperymentalnych terapii ratujących życie pacjentom bez innych opcji. Tak było choćby w przypadku kilku przeszczepów świńskich nerek w NYU Langone czy świńskich serc w University of Maryland. Teraz jednak procedura wchodzi na oficjalną ścieżkę badań klinicznych. eGenesis planuje objąć badaniami 33 pacjentów w ciągu najbliższych dwóch i pół roku, a konkurencyjna firma United Therapeutics - nawet 50 osób. Dla ponad 100 tysięcy Amerykanów czekających dziś na przeszczep, z czego 86 proc. potrzebuje nerki, może to być początek nowego życia, a dla transplantologii na całym świecie ogromna szansa na zebranie ważnych danych i ulepszenie procedur.
Tylko duże badania pokażą, jak ta technologia sprawdza się u różnych pacjentów
