RMF 24: Uniwersalny lek na choroby Alzheimera, Parkinsona i CJD?
Wirus znaleziony w kanalizacji może dać medycynie skuteczny lek, który pozwoli rozbijać w mózgu złogi białkowe prowadzące do chorób Alzheimera, Parkinsona, czy Creutzfeldta-Jakoba, pisze na swej stronie internetowej tygodnik "New Scientist".
Specyfik opracowany przez firmę NeuroPhage Pharmaceuticals pomyślnie przeszedł testy na cierpiących na chorobę Alzheimera myszach, którym przywrócił pamięć i zdolności poznawcze. Obiecujące wyniki testów na szczurach i małpach sprawiły, że firma chce rozpocząć testy kliniczne już z początkiem przyszłego roku.
Głównym składnikiem testowanego leku jest białko bakteriofaga M13, wirusa atakującego bakterie, który znaleziono w kanalizacji w Niemczech już około 50 lat temu. Od tego czasu białko wykorzystywano w celach analizy laboratoryjnej, do tej pory nie przypuszczano, że może mieć znacznie poważniejsze zastosowanie. Jego zdolności niszczenia złogów białkowych odkryto zupełnym przypadkiem. "Były dla nas całkowitą niespodzianką" - przyznaje Richard Fisher z NeuroPhage.
Białko rozpoznaje charakterystyczną anomalię struktury białka, które gromadząc się w mózgu w tej nieprawidłowej postaci prowadzi do degeneracji komórek nerwowych i szeregu związanych z tym chorób. Jeśli białko związane z odpowiednimi przeciwciałami, przyłączy się potem do złogów białkowych, wystawia je na atak układu immunologicznego pacjenta i w ten sposób doprowadza do jego usunięcia.
Proponowany lek to pierwszy preparat, który miałby atakować i niszczyć różne rodzaje złogów białkowych, powodujących różne choroby. To co je łączy, to odkryta w ubiegłym roku charakterystyczna modyfikacja struktury białka, która staje się dla białka bakteriofaga M13 swoistym sygnałem alarmowym. Normalne białka tej modyfikacji nie zawierają i w związku z tym, nie są przez działanie tego leku zagrożone.
Najnowsze testy na zwierzętach pokazały, że lek redukuje złogi amyloidu beta i białka tau, o których wiadomo, że prowadzą do choroby Alzheimera, oraz alfa synukleiny, białka, które ma prawdopodobny udział w rozwoju choroby Parkinsona. Testy na próbkach laboratoryjnych wskazują też na poważne szanse, że lek okaże się skuteczny w przypadku nieprawidłowych postaci transtyretyny, białka, którego złogi mogą prowadzić do chorób serca, czy nerek, a także prionów, które wywołują gąbczaste zwyrodnienie mózgu, zwane chorobą Creutzfeldta-Jakoba.
Twórcy leku upatrują szansy na istotny przełom w tym, że specyfik zamiast oddziaływać na poszczególne białka zdaje się wystawiać na atak układu odpornościowego pacjenta wszelkie formy złogów białkowych. To zupełnie nowy mechanizm działania. Choć do jego wdrożenia wciąż daleka droga, szanse na skuteczną terapię tego typu chorób neurodegeneracyjnych istotnie rosną.
