Terapia genowa przywróciła słuch myszom. Kolej na ludzi?
Technika edycji genów jest powszechnie uważana za terapię przyszłości, która może wyleczyć nas z wielu poważnych chorób. Naukowcy wykorzystali ją do wyleczenia głuchoty u myszy, przywracając im niemal normalny poziom słuchu. Czy to oznacza, że jesteśmy coraz bliżej leczenia problemów ze słuchem u ludzi?
Skuteczność zastosowanej techniki u myszy sugeruje, że w nieodległej przyszłości będzie można ją użyć także u ludzi w celu przywrócenia im prawidłowego słuchu.
Myszy poddane terapii cierpiały na syndrom Ushera, rzadką chorobę genetyczną, która powstaje w wyniku mutacji jednego z 10 genów. Skutkuje to nieprawidłową budową czułych na dźwięk mikroskopijnych włosków wewnątrz zagłębień ucha, co u ludzi jest najczęstszą przyczyną całkowitej głuchoślepoty.
Te mikroskopijne włoski przekierowują dźwięk w całym kanale słuchowym w kierunku wewnętrznych struktur, w których są mniejsze wersje włosków wibrującym tam i z powrotem. Wibracje te są następnie przekształcane w sygnały elektryczne, które mózg może interpretować. Bez prawidłowo działających włosków, organizm jest głuchy.
Naukowcy z Harvard Medical School (HMS), Massachusetts General Hospital (MGH) i Boston Children’s Hospital postanowili stworzyć wirusa, będącego w stanie naprawić ten defekt genetyczny. Wybór padł na zmodyfikowanego wirusa AAV (adeno-associated virus), należącego do parwowirusów, który bez wsparcia adenowirusa lub wirusa Herpes nie może się samodzielnie namnażać. Ten rodzaj wirusa często wykorzystuje się w badaniach podstawowych i próbach klinicznych, używając go jako nośnika genów, w celu zastąpienia wadliwego materiału genetycznego. AAV wywołuje w organizmie tylko niewielką reakcję immunologiczną.
Zmodyfikowany AAV zaprojektowano w taki sposób, by w szczególności zakażał rejon ucha, w którym jest dużo komórek z wadliwym pakietem genów. Zakażając komórki organizmu, wirus przekazywał im prawidłową kopię genów, która przeorganizowała mikroskopijne włoski w uchu, by działały właściwie.
Po przeprowadzonym eksperymencie, myszy niemal natychmiastowo odzyskały słuch. Po 6 miesiącach nadal słyszą szepty, a naukowcy chcą udowodnić, że efekt jest długoterminowy, a infekcja AAV bezpieczna. Ta terapia genowa sprawdzi się tylko w przypadku syndromu Ushera. Jeszcze długa droga, zanim zostanie ona sprawdzona na ludziach.
