Nowatorska terapia wyleczy ślepotę za 850 tysięcy dolarów

Opracowana przez firmę Spark Therapeutics terapia genowa nazwana Luxturna jest całkowicie nowatorska i dla ludzi, którzy cierpią z powodu rzadkiej, genetycznej dystrofii siatkówki - bezcenna - ma in ona przywracać wzrok. Jednak samo stworzenie leku było bardzo drogie, dlatego leczenie ma kosztować ogromne pieniądze.

Luxturna jest pierwszym wektorem AVV (specjalny adenowirus wprowadza do organizmu zdrową kopię genu, która zastępuje wadliwą), który zaszedł do tego momentu - wprowadzenia na rynek. Dotyczy też bardzo rzadkiego schorzenia (biallelicznej dziedzicznej choroby siatkówki zależnej od RPE65), dlatego też będzie terapią bardzo drogą - leczenie jednego oka ma kosztować 425 tysięcy dolarów, łącznie cena ma zatem wynosić 850 tysięcy zielonych.

To i tak mniej niż zakładano (zakładano milion dolarów), jednak kwota ta przekraczać będzie możliwości znacznej większości ludzi. Dlatego producent szuka oryginalnych form finansowania próbując dogadać się z ubezpieczycielami, tak aby ci bezpośrednio kupowali lek od niego, wprowadzając też programy płatności ratalnych. Jednocześnie Spark Therapeutics oferuje refundacje - jeśli leczenie nie przyniesie oczekiwanego efektu jego koszty mają być zwrócone.

Warto patrzeć na to, co się będzie działo, bo dzięki przełomom w genetyce dochodzimy do momentu, gdy można będzie leczyć wiele chorób, w tym tych rzadkich, jednak koszty leczenia mogą być potwornie wysokie. Dlatego konieczne będzie opracowanie także nowych metod finansowania, które pozwolą na dalsze prace nad lekami, a jednocześnie pozwolą zwykłym ludziom na korzystanie z tych leków.

Źródło: , Zdj.: CC0