Pierwsza terapia genowa zatwierdzona przez EU
Firma farmaceutyczna UniQure pochwaliła się właśnie, że udało się jej, jako pierwszej w historii, uzyskać zezwolenie od Komisji Europejskiej dla terapii genowej. Terapia o nazwie Glybera ma pomagać pacjentom cierpiącym z powodu bardzo rzadkiej choroby - hiperchylomikronemii.
Firma farmaceutyczna UniQure pochwaliła się właśnie, że udało się jej, jako pierwszej w historii, uzyskać zezwolenie od Komisji Europejskiej dla terapii genowej. Terapia o nazwie Glybera ma pomagać pacjentom cierpiącym z powodu bardzo rzadkiej choroby - hiperchylomikronemii.
Choroba ta jest rzadkim (występują średnio 1-2 przypadki na milion osób) genetycznym schorzeniem powodującym, że chory nie potrafi metabolizować znajdujących się we krwi cząsteczek tłuszczu z powodu zmniejszonej produkcji lipazy lipoproteinowej, co spowodowane jest mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję tego enzymu. W efekcie prowadzi to do zapalenia trzustki - które może skończyć się śmiercią - lub do cukrzycy i problemów kardiologicznych.
Na razie jedyną skuteczną metodą walki z hiperchylomikronemią było ścisłe przestrzeganie diety - pozbawionej praktycznie wszelkiego tłuszczu.
Glybera normalizuje metabolizowanie tłuszczu zapobiegając tym samym wszystkim efektom ubocznym i pozwalając na normalne życie.
Terapia ta przeszła kilka niezależnych testów klinicznych, które wykazały jej skuteczność i jednocześnie brak skutków ubocznych.
Zezwolenie dla Glybery jest tylko pierwszym krokiem, gdyż już teraz UniQure szykuje się do wprowadzenia na rynek genetycznych terapii dla chorych na porfirię ostrą przerywaną, Zespół Sanfilippo, hemofilię i chorobę Parkinsona.
Źródło:
