Nowy sposób walki z chorobą Parkinsona

Choroby neurodegeneracyjne uszkadzają neurony, niszcząc zarówno zdrowie psychiczne, jak i fizyczne. Choroba Parkinsona, na którą cierpi ponad 10 milionów ludzi na całym świecie, nie jest wyjątkiem. Najbardziej widoczne objawy choroby Parkinsona pojawiają się po uszkodzeniu przez chorobę specyficznej klasy neuronów zlokalizowanych w śródmózgowiu. Skutkiem tego jest pozbawienie mózgu dopaminy - kluczowego neuroprzekaźnika produkowanego przez uszkodzone neurony.

W swoich nowych badaniach zespół uczonych z Uniwersytetu Stanu Arizona pod kierownictwem dr Jeffreya Kordowera opisał proces przekształcania komórek nieneuronalnych w sprawnie działające neurony, które mogą zamieszkać w mózgu, rozsyłać swoje włókniste odgałęzienia po tkance nerwowej, tworzyć synapsy, wydzielać dopaminę i przywracać zdolności osłabione w wyniku zniszczenia komórek dopaminergicznych w chorobie Parkinsona.

Testy wykazały, że jedna grupa eksperymentalnie zaprojektowanych komórek działa optymalnie pod względem przeżywalności, wzrostu, łączności neuronalnej i produkcji dopaminy po wszczepieniu ich do mózgu szczurów. Badanie wykazało, że takie przeszczepy neuronów mogą skutecznie odwrócić objawy motoryczne choroby Parkinsona.

- Nie możemy być bardziej podekscytowani możliwością pomocy osobom cierpiącym na tę genetyczną postać choroby Parkinsona, ale wnioski wyciągnięte z badania będą miały również bezpośredni wpływ na pacjentów, którzy cierpią na sporadyczne lub niegenetyczne postacie tej choroby - powiedział dr Kordower.

Ze względu na starzenie się społeczeństwa, ludzkość stoi w obliczu narastającego kryzysu związanego z chorobą Parkinsona, a do 2040 r. liczba ta ma wzrosnąć do ponad 14 mln na całym świecie. Obecnie stosowane terapie, obejmujące stosowanie leku L-DOPA, są w stanie wyeliminować tylko niektóre objawy motoryczne choroby i mogą powodować poważne, często niemożliwe do zaakceptowania skutki uboczne po 5-10 latach stosowania. Nie istnieje żadna skuteczna metoda leczenia, która byłaby w stanie odwrócić chorobę Parkinsona lub zatrzymać jej rozwój. 

Zainteresowanie komórkami macierzystymi jako atrakcyjną terapią wielu chorób gwałtownie wzrosło po 2012 r., kiedy to John B. Gurdon i Shinya Yamanaka otrzymali Nagrodę Nobla za przełom w badaniach nad komórkami macierzystymi. Wykazali oni, że dojrzałe komórki można przeprogramować, dzięki czemu stają się one pluripotencjalne, czyli zdolne do różnicowania się w dowolny typ komórek w organizmie - mowa o tzw. indukowanych pluripotencjalnych komórkach macierzystych (iPSC).

Eksperymenty przeprowadzone w ramach badania obejmowały iPSC hodowane przez 24 i 37 dni, ale te hodowane przez 17 dni przed ich zróżnicowaniem w neurony dopaminergiczne były wyraźnie lepsze, zdolne do przeżycia w większej liczbie i wysyłania swoich wypustek na duże odległości. 

Szczury, którym podawano iPSC przez 17 dni, wykazały znaczną poprawę w zakresie objawów motorycznych choroby Parkinsona. W badaniu wykazano ponadto, że efekt ten jest zależny od dawki. Gdy do mózgu zwierząt wszczepiono niewielką liczbę komórek iPSC, poprawa była znikoma, ale duża liczba komórek spowodowała obfitsze powstawanie rozgałęzień neuronalnych i całkowite cofnięcie się objawów choroby Parkinsona.

We wstępnym badaniu klinicznym terapia iPSC zostanie zastosowana w grupie pacjentów z chorobą Parkinsona, u których występuje szczególna mutacja genetyczna, znana jako mutacja Parkin.