Choruje na nią 17 tys. Polaków. Większość nie ma żadnych szans

"Biała Księga - PBL" to pierwsze tak szczegółowe opracowanie, w którym przedstawiono najnowsze zasady diagnostyki i leczenia PBL oraz porównano sytuację chorych na przewleką białaczkę limfocytową w Polsce z chorymi z innych krajów europejskich. Oto najważniejsze informacje:

• Przewlekła białaczka limfocytowa jest jednym z najczęściej rozpoznawanych rodzajów białaczki u dorosłych - stanowi 25-30 proc. wszystkich zachorowań tego typu.
• W Polsce choruje na nią blisko 17 tys. pacjentów, 2 razy częściej mężczyźni, głównie osoby starsze, powyżej 65 r.ż.
• 30 proc. chorych w chwili rozpoznania nie odczuwa żadnych objawów, stąd PBL najczęściej diagnozowana jest przypadkowo, na podstawie nieprawidłowości w obrazie krwi.
  
• PBL to nowotwór krwi bardzo zróżnicowany. Średnie przeżycie chorego na przewlekłą białaczkę limfocytową szacowane jest na blisko 7 lat. Natomiast u chorych z agresywną postacią białaczki - delecją 17p lub mutacją genu TP 53, gdzie nowotwór krwi jest oporny na leczenie i mimo podjętej terapii rozwija się tak, jakby był nieleczony, waha się w granicach 3-4 lat.

Autorzy "Białej Księgi - PBL", podkreślają, że dziś największym wyzwaniem terapeutycznym przewlekłej białaczce limfocytowej jest leczenie chorych z agresywną postacią PBL - z delecją krótkiego ramienia chromosomu 17p, z którą zmaga się 7 proc. pacjentów. Oporność na leczenie, krótkie remisje choroby sprawiają, iż kluczowe w zatrzymaniu nowotworu jest natychmiastowe wdrożenie skutecznych terapii.

Jak wskazuje raport jeszcze 4 lata temu chorzy na agresywną postać przewlekłej białaczki limfocytowej, nie mieli szans na leczenie - dziś nowoczesnym standardem w leczeniu tej grupy chorych są przełomowe terapie - drobnocząsteczkowe terapie celowane, przeciwciała monoklonalne. Niestety wciąż nie są one dostępne dla polskich pacjentów. Polska jest jedynym krajem środkowo-wschodniego regionu Europy, w którym brakuje refundacji innowacyjnych terapii dla chorych z tą agresywną odmianą PBL. Mimo podejmowanych starań, dotychczas żadna z 3 terapii: ibrutynib, obinutuzumab czy ofatumumab nie została sfinansowana ze środków publicznych. Brak leczenia pozbawia polskich pacjentów szans na przeżycie. Świadczą o tym statystyki - w Polsce średni odsetek 5-letnich przeżyć pacjentów z PBL wynosi jedynie 53 proc., jest to jeden z najniższych wyników w Europie, a nawet w Europie Środkowej i Wschodniej.

Autorzy zwracają również uwagę na niewystarczającą do potrzeb liczbę lekarzy hematologów. Obecnie na 100 000 tys. mieszkańców przypada 1,3 tys. hematologów - jest to jeden z najgorszych wskaźników na tle krajów UE. Sytuacja ta skutkuje długimi kolejkami i odległymi terminami konsultacji hematologicznych.

Problem stanowi także ograniczony dostęp do badań  cytogenetycznych, niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii. Jak wynika z raportu odsetek pacjentów, u których wykonuje się badania cytogenetyczne w kierunku m.in. delecji 17p wynosi około 18 proc. w momencie rozpoznania choroby i około 20 proc. w momencie rozpoczynania kolejnych linii leczenia.

W obliczu szybko starzejącego się społeczeństwa oraz z uwagi na fakt, że przewlekła białaczka limfocytowa najczęściej występuje u osób starszych, należy spodziewać się, że choroba będzie coraz bardziej istotnym problemem zdrowotnym w Polsce. Stąd tak ważnym jest, by w najbliższym czasie standardy opieki i leczenia chorych na PBL uległy poprawie. Najpilniejsze, pożądane zmiany, na które zwracają uwagę autorzy raportu to:

• Poprawa dostępności do innowacyjnych terapii, będących standardem w leczeniu PBL
• Zwiększenie dostępności do lekarzy hematologów, poprzez finansowanie nowych jednostek leczniczych (oddziałów, poradni, ambulatoriów)
• Szerszy dostęp do badań cytogenetycznych - niezbędnych dla właściwego doboru efektywnej terapii
• Poprawa komunikacji pomiędzy hematologami a lekarzami POZ, która usprawni i ułatwi opiekę nad pacjentami z PBL