RMF 24: Pigułka powstrzyma napad padaczki?

Naukowcy z Londynu opisują wyniki badań terapii, która może pomóc pacjentom cierpiącym na odmianę padaczki odporną na dotychczasowe leki. Łączy ona dwie metody, terapię genową i tradycyjne leczenie farmakologiczne. Terapia genowa potrzebna jest po to, by uwrażliwić komórki nerwowe na działanie normalnie nieaktywnej substancji.

- W pierwszym etapie w rejon mózgu, gdzie pojawiają się napady wstrzykujemy zmodyfikowanego wirusa - tłumaczy profesor Dimitri Kullmann z UCL Institute of Neurology. Wirus "instruuje" komórki nerwowe w tym rejonie, by wytwarzały białko, aktywowane przez CNO (pochodną przeciwpsychotycznego leku - klozapiny). CNO można podać w postaci pigułki, aktywowane przez nią białko z kolei wygasza nadmiernie pobudliwe komórki nerwowe.

W tej chwili padaczkę leczy się za pomocą środków, które hamują pobudliwość wszystkich komórek mózgu, co powoduje istotne skutki uboczne. Konieczna dawka leku jest czasem tak duża, że pacjent musi być pod opieką szpitalną. Jeśli opisana przez badaczy z UCL metoda okaże się skuteczna u ludzi, po jednorazowym podaniu wirusa leczenie będzie wymagało już tylko zażycia pigułki, gdy pacjent poczuje, że zbliża się atak.

Badacze z Londynu przewidują, że jeśli dalsze badania się powiodą, już w ciągu najbliższej dekady pigułka z CNA będzie mogła być zażywana prewencyjnie przy pojawieniu się drobniejszych ataków, czy w innych sytuacjach, które w przypadku danego pacjenta sprzyjają pojawieniu się silniejszych napadów. W sytuacjach pilnych będzie można podać CNO w postaci zastrzyku. W przyszłości będzie też można rozważyć iniekcję z pomocą automatycznej pompy, podobnej do pomp insulinowych.  Co najważniejsze, CNO szybko się rozkłada a ryzyko związane z jego stosowaniem będzie niewielkie i ograniczone tylko do wcześniej "uczulonego" rejonu mózgu.

Grzegorz Jasiński