Dwie dziewczynki wyleczone z białaczki nowatorską terapią
Dzięki zastosowaniu genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych dawcy, doszło do remisji uznawanej za nieuleczalną formy białaczki. Osiągnięcie lekarzy z londyńskiego szpitala przy Great Ormond Street jest unikatowe w skali światowej.
W artykule opublikowanym w "Science Translational Medicine" został przedstawiony przypadek dwóch dziewczynek cierpiących na białaczkę. Dzieci w wieku 11 i 16 miesięcy zostały poddane nowatorskiej terapii. W ciągu 28 dni od momentu jej rozpoczęcia osiągnięto remisję nowotworu. Zespół pod kierownictwem dr Waseema Qasima poinformował, że u dziewczynek nie zaobserwowano komórek rakowych od 18 i 12 miesięcy. Prawa do opracowanej przez brytyjskich naukowców terapii zostały sprzedane firmie Cellectis. Innowacyjne terapie antynowotworowe z wykorzystaniem limfocytów T (CAR-T) nie są jeszcze komercyjnie dostępne. Liczne testy wykazały, że sprawdzają się one szczególnie w walce z nowotworami krwi. Komercjalizacja takich terapii to poważne przedsięwzięcie.Londyński eksperyment jest wyjątkowy, gdyż nigdy wcześniej pacjentom nie podano tak wyraźnie zmodyfikowanych komórek. Miały one bowiem po 4 zmiany genetyczne wykonane metodą TALEN.Nowatorską terapię przetestowano na dzieciach, gdyż nie mają one wielu komórek odpornościowych, więc łatwiej nad nimi zapanować. Naukowcy uważają, że immunoterapia może być naprawdę "uniwersalną" metodą walki z rakiem, niezależnie od wieku czy siły układu odpornościowego.
