Dwoje niemowlaków wyleczonych z białaczki

Częstość występowania raka jest spowodowana brakiem uniwersalnego leczenia dla wszystkich postaci choroby. Podczas gdy są dostępne różne zabiegi, każdy rodzaj nowotworu wymaga indywidualnego podejścia.Nowa metoda opracowana przez lekarzy z londyńskiego szpitala Great Ormond Street daje nadzieję na progres. Naukowcy z powodzeniem przetestowali innowacyjną metodę u dwóch niemowląt z agresywną formą białaczki.W badaniu opublikowanym w czasopiśmie "Science Translational Medicine", lekarze poinformowali, że dzięki ich terapii udało się utrzymać dwoje niemowląt bez raka przez odpowiednio 16 i 18 miesięcy. Wszystko dzięki połączeniu terapii komórkowej wykorzystujących chimeryczne limfocyty T (CAR-T) z techniką edycji genów zwaną TALENS. Pierwszą stosuje do do zwalczania nowotworów, a druga jest narzędziem do edycji genów, która umożliwia bezpośrednie manipulowanie genomem pacjenta.W terapii CAR-T wyspecjalizowane komórki odpornościowej (limfocyty T) pobierane są z krwi pacjenta i otrzymują specjalne receptory powierzchniowe zwane CAR. Tak przygotowane komórki CAR-T są wprowadzane ponownie do krwi pacjenta, gdzie mogą przyczepiać się do guzów i je niszczyć. Badania kliniczne wykazały skuteczność terapii CAR-T w leczeniu nowotworów krwi. Problemem jest jednak fakt, że każdy zestaw limfocytów T musi być dopasowany bezpośrednio do pacjenta, co czyni tę terapię żmudną i kosztowną. Edycja genów może pozwolić uzyskać uniwersalne limfocyty T. Tym razem lekarze dokonali czterech zmian genetycznych w limfocytach T pobranych od młodych pacjentów, mając nadzieję, że okażą się skuteczne w walce z nowotworami. Niemowlęta przeszły wcześniej chemioterapię oraz przeszczep komórek macierzystych. Z tego powodu trudno jednoznacznie stwierdzić, jaki był wpływ techniki CAR-T na ich wyleczenie.- Jest jakaś wskazówka na skuteczność metody, ale bez dowodu. Byłoby wspaniale, gdybyśmy dowiedli, że ta metoda działa, ale jeszcze to się nie udało - powiedział Stephan Grupp ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii.Kombinacja terapii CAR-T i TALENS jest niezwykle obiecująca, a pewnego dnia może doprowadzić do całkowitego wyleczenia nowotworu. Planowane są już kolejne badania, także z innymi nowotworami niż białaczka.