Dwoje niemowlaków wyleczonych z białaczki
Nowotwory są wciąż jednym z głównych zabójców nękających ludzkość. Być może już wkrótce będzie możliwa walka z nimi dzięki połączeniu dwóch obiecujących terapii.
Częstość występowania raka jest spowodowana brakiem uniwersalnego leczenia dla wszystkich postaci choroby. Podczas gdy są dostępne różne zabiegi, każdy rodzaj nowotworu wymaga indywidualnego podejścia.
Nowa metoda opracowana przez lekarzy z londyńskiego szpitala Great Ormond Street daje nadzieję na progres. Naukowcy z powodzeniem przetestowali innowacyjną metodę u dwóch niemowląt z agresywną formą białaczki.
W badaniu opublikowanym w czasopiśmie "Science Translational Medicine", lekarze poinformowali, że dzięki ich terapii udało się utrzymać dwoje niemowląt bez raka przez odpowiednio 16 i 18 miesięcy. Wszystko dzięki połączeniu terapii komórkowej wykorzystujących chimeryczne limfocyty T (CAR-T) z techniką edycji genów zwaną TALENS. Pierwszą stosuje do do zwalczania nowotworów, a druga jest narzędziem do edycji genów, która umożliwia bezpośrednie manipulowanie genomem pacjenta.
W terapii CAR-T wyspecjalizowane komórki odpornościowej (limfocyty T) pobierane są z krwi pacjenta i otrzymują specjalne receptory powierzchniowe zwane CAR. Tak przygotowane komórki CAR-T są wprowadzane ponownie do krwi pacjenta, gdzie mogą przyczepiać się do guzów i je niszczyć. Badania kliniczne wykazały skuteczność terapii CAR-T w leczeniu nowotworów krwi. Problemem jest jednak fakt, że każdy zestaw limfocytów T musi być dopasowany bezpośrednio do pacjenta, co czyni tę terapię żmudną i kosztowną. Edycja genów może pozwolić uzyskać uniwersalne limfocyty T.
Tym razem lekarze dokonali czterech zmian genetycznych w limfocytach T pobranych od młodych pacjentów, mając nadzieję, że okażą się skuteczne w walce z nowotworami. Niemowlęta przeszły wcześniej chemioterapię oraz przeszczep komórek macierzystych. Z tego powodu trudno jednoznacznie stwierdzić, jaki był wpływ techniki CAR-T na ich wyleczenie.
- Jest jakaś wskazówka na skuteczność metody, ale bez dowodu. Byłoby wspaniale, gdybyśmy dowiedli, że ta metoda działa, ale jeszcze to się nie udało - powiedział Stephan Grupp ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii.
Kombinacja terapii CAR-T i TALENS jest niezwykle obiecująca, a pewnego dnia może doprowadzić do całkowitego wyleczenia nowotworu. Planowane są już kolejne badania, także z innymi nowotworami niż białaczka.
