Innowacyjna metoda polskich naukowców do walki z cukrzycą

Cukrzyca typu 1 staje się w Polsce plagą i dotyka przede wszystkim dzieci - stanowią one 90 proc. pacjentów z tym rozpoznaniem. Często zaczyna się we wczesnym dzieciństwie, więc mali pacjenci nie pamiętają życia bez pena z insuliną czy pompy insulinowej. Co roku na świecie na cukrzycę typu 1 zapada około 80-100 tys. dzieci, z czego około 2000 przypadków jest w Polsce. Niestety liczba ta w naszym kraju podwaja się co około 10 lat.

Cukrzyca typu 1 jest wywołana procesem autoimmunologicznym, czyli takim, w którym układ odpornościowy niszczy własne tkanki. Obecnie nie ma leków, które mogłyby powstrzymać ten proces - z czasem cukrzyca typu 1 doprowadzi do całkowitego zniszczenia wysp trzustkowych. Choremu można jedynie zaproponować insulinę. Współczesna medycyna na szczęście rozwija coraz to nowsze metody terapii, w których działanie klasycznych leków jest wzmacniane lub wręcz zastępowane przez najnowsze zdobycze naukowe. Takim podejściem jest terapia komórkowa, w której lekami stają się komórki pobrane z ciała pacjenta lub dawcy lub też stworzone sztucznie w laboratoriach naukowych.

Polskie laboratorium jest pierwszym na świecie, które rozpoczęło prace nad zastosowaniem limfocytów T regulatorowych (Tregs) w leczeniu człowieka. Unikalność terapii polega na zwalczaniu przyczyn choroby, a nie tylko objawów klinicznych, co poprawia parametry kliniczne oraz jakość życia małych pacjentów.

Twórcami innowacyjnej metody TREG są najwyższej klasy specjaliści z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego: prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej, prof. dr hab. n. med. Małgorzata Myśliwiec, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii oraz prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, Kierownik Cancer Immunology Group w International Centre for Cancer Vaccine Science, działającym przy Uniwersytecie Gdańskim.

Aby w pełni zrozumieć metodę TREG, należy poznać przyczyny rozwoju cukrzycy typu 1. U zdrowych pacjentów we krwi znajdują się odpowiednie ilości limfocytów T regulatorowych (Tregs), które pilnują, żeby układ odpornościowy walczył z infekcjami, a przy okazji, żeby nie niszczył własnych tkanek - niejako uczą one inne komórki układu odpornościowego odróżniania swój-obcy. U pacjentów cierpiących na cukrzycę typu I, limfocytów T regulatorowych jest zbyt mało lub nie docierają do trzustki w odpowiednim momencie. Przez to układ odpornościowy przestaje odróżniać obce komórki (np. bakterie) od własnych, co prowadzi do sytuacji, w której własne komórki krwi niszczą komórki trzustki produkujące insulinę.

W opatentowanej przez polskich naukowców metodzie TREG, pobiera się własne komórki (limfocyty T regulatorowe) chorego, namnaża je w laboratorium i ponownie podaje pacjentowi. Zwiększając liczbę komórek Tregs w organizmie, osoby cierpiące na cukrzycę typu 1 mają szansę na chociażby częściowe zachowanie funkcji trzustki. To bardzo ważne, ponieważ własna insulina jest wydzielana w sposób precyzyjny i chroni lepiej niż najnowocześniejsza pompa insulinowa.

Aby zostać zakwalifikowanym do nowoczesnej terapii, pacjenci muszą spełniać szczególne kryteria. Leczeniem objęci mogą zostać pacjenci do 18. roku życia, ale tylko pod warunkiem, że cukrzyca typu 1 została zdiagnozowana u nich stosunkowo niedawno i funkcja ich trzustki została zachowana w co najmniej 20-30 proc. Należy bowiem pamiętać, że terapia TREG nie regeneruje wysp trzustkowych, a jedynie zabezpiecza funkcjonujące jeszcze wyspy przed zniszczeniem. Pula żywych wysp trzustkowych musi być więc na tyle duża, aby dało się pozyskać wystarczającą ilość limfocytów T regulatorowych, które będą namnażane laboratoryjnie. Polscy naukowcy szacują, że spośród ok. 2000 świeżo zdiagnozowanych pacjentów rocznie, kilkaset osób kwalifikowałoby się do podania leku komórkowego TREG.

Terapia TREG pozwala zmniejszyć zapotrzebowanie na podawaną insulinę. Część pacjentów ma przedłużony tzw. honeymoon, czyli okres, w którym w ogóle nie potrzebują insuliny. To co najbardziej cieszy polskich naukowców, to wydzielanie własnej insuliny przez pacjentów nawet pięć lat po leczeniu. Nawet po tak długim okresie - u pacjentów, którzy otrzymali te komórki - nadal obserwowany jest wyrzut własnej insuliny po posiłku, co jest dowodem, że trzustka wciąż działa. Nie jest on tak wysoki jak u zdrowego człowieka, ale jest znaczący. Dla pacjenta chorego na cukrzycę ma to ogromne  znaczenie, ponieważ nawet jeżeli już przyjmuje insuliny w zastrzykach, to dodatek jego własnej insuliny z trzustki pozwala na znacznie dokładniejszą kontrolę poziomu glukozy we krwi, co zabezpiecza go przed powikłaniami.

- Współcześnie na cukrzycę umiera się z powodu powikłań. W ciągu lat trwania choroby u pacjenta pojawią się problemy ze wzrokiem, nerkami czy z układem krążenia, natomiast jego własna insulina - nawet jej niewielkie ilości - pozwoli mu odwlec wystąpienie tych powikłań na kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. W pewnym sensie walczymy o dobrą jakość życia pacjenta w przyszłości. Biorąc pod uwagę, że chorują najczęściej dzieci, warto o nią walczyć - powiedział prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej GUMed i współzałożyciel spółki POLTREG, zajmującej się rozwojem i komercjalizacją opatentowanej Metody TREG.

Obecnie metoda TREG przechodzi do 3 fazy badań klinicznych i zaczyna być dostępna dla pacjentów Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Terapia prowadzona jest w drodze wyjątku szpitalnego, czyli leczenie oferowane jest jeszcze przed rejestracją centralną, na podstawie statusu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), przyznanego przez Europejską Agencję Leków. Taka wyjątkowa możliwość wynika z faktu, że nie ma obecnie na świecie innych terapii leczących cukrzycę typu 1 w sposób przyczynowy. Badania udowodniły że metoda TREG jest bezpieczna dla chorego i wykazuje skuteczność w podtrzymywaniu funkcji trzustki u pacjentów ze zdiagnozowaną cukrzycą typu 1.