Lek na rzadką chorobę za 665 tys. dolarów
Terapia genowa może uratować dzieci z zespołem SCID (ciężkie złożone niedobory odporności; potocznie określane bubble boy disease). Problem polega jednak na tym, że pojedyncza dawka leku na tę rzadką chorobę kosztuje 665 tys. dolarów (około 2,5 złotych). Dlaczego tak drogo?
Wiele wskazuje na to, że koncern farmaceutyczny GlaxoSmithKline (GSK) wynalazł lek na bardzo rzadką chorobę. Zespół SCID to grupa chorób o podłożu genetycznym, objawiających się upośledzeniem odporności komórkowej i humoralnej ze zwiększoną podatnością na zakażenia wirusowe, bakteryjne i grzybiczne. Chorujące na zespół SCID dziecko w ogóle nie ma odporności i zazwyczaj umiera przed ukończeniem 2. roku życia.
W terapii stosuje się przeszczep szpiku kostnego lub terapię genową. Strimvelis to właśnie terapia genowa opracowana przez koncern GSK, która może oznaczać ostateczne pokonanie tej śmiertelnej choroby. Badania potwierdziły, że jednorazowa terapia Strimvelis utrzymuje 100 proc. pacjentów przy życiu przez okres 3 lat od momentu zakończenia leczenia. To wystarczyło, by przekonać władze Unii Europejskiej do zatwierdzenia terapii w maju br.
Niestety, niesamowite wyniki mają swoją cenę - 665 tys. dol. za pojedynczą dawkę. Ustalona przez GSK cena Strimvelis tak naprawdę nie jest wysoka, bo nie dość, że daje szansę na wyleczenie z zespołu SCID, to cena terapii jest niższa od możliwych alternatyw. Do tej pory zespół SCID leczono poprzez ryzykowne transplantacje szpiku kostnego i enzymatyczne terapie zastępcze, które mogą kosztować nawet 4 mln dol. na przestrzeni 10 lat.
Amerykański koncern farmaceutyczny Gilead Sciences używa podobnego rachunku do obrony ceny swojego leku na zapalenie wątroby typu C, który kosztuje ponad 80 tys. dol. za 12-tygodniową terapię. Alternatywa jest hospitalizacja, przeszczep wątroby i leki immunosupresyjne, które kosztują znacznie więcej. FDA prawdopodobnie w przyszłym roku wyda pozwolenie firmie Spark Therapeutics na wprowadzenie na rynek terapii genowej na rzadką chorobę oczu. Preparat na pewno nie będzie należał do najtańszych.
Terapie genowe są przykładem leków, które wymagają nowego podejścia do ich dystrybucji i refundacji. Preparaty tego typu muszą być stuprocentowo skuteczne. W przypadku niepowodzenia, koncern powinien zwrócić wpłaconą kwotę lub zobowiązać się do bezpłatnej kontynuacji leczenia.
Mało prawdopodobne, by terapia Strimvelis okazała się przebojem dla GSK, przynajmniej na rynku europejskim. Zespół SCID dotyka rocznie tylko ok. 15 osób na Starym Kontynencie. W Stanach Zjednoczonych, gdzie GSK nie ma jeszcze pozwolenia na dystrybucję terapii, jest to ok. 12 nowych przypadków zachorowań w ciągu roku.
