PNA naprawia geny w żywym organizmie

Technika edycji genów miała wprowadzić nas w zupełnie nową erę rozwoju ludzkości i widać już tego pierwsze zwiastuny. Naukowcom z uniwersytetów Yale oraz Carnegie Mellon udało się bowiem ostatnio naprawić w organizmie myszy geny, przez które cierpiała ona na rzadką chorobę krwi.

Z zewnątrz terapia wyglądała tak, że zwierzęciu podłączono kroplówkę, a po jakimś czasie było ono zdrowe - wewnątrz jego organizmu działy się jednak bardzo ciekawe rzeczy. Z pomocą nanoczasteczek do uszkodzonego genu dostarczony został kwas peptydonukleinowy (PNA) wraz z małym fragmentem obcego DNA, które miało za zadanie naprawić uszkodzony gen.

W technice CRISPR do modyfikacji genów używane są enzymy wycinające wybrany fragment kwasu DNA, jednakże nie potrafimy jeszcze z jej pomocą modyfikować genów w żywym organizmie - najpierw musimy je usuwać, a później wszczepiać, co samo w sobie jest problematyczne. Dodatkowo pojawia się problem tej natury, że enzymy mogą pociąć DNA także w innych, niechcianych miejscach, przez co mogą wyrządzić więcej szkód.

Nowa metoda rozwiązuje te problemy, bo PNA przyczepia się do DNA bez jego rozcinania w precyzyjnie wybranym miejscu i działa uruchamiając naturalne mechanizmy naprawy DNA, a używane do jego dostarczenia nanocząsteczki są biokompatybilne i ulegają szybkiemu rozkładowi w organizmie, a równie ważnie jest to, że już je dokładnie przebadano i dopuszczono do użytku - są stosowane w leczeniu niektórych chorób neurologicznych.

Testy na myszach wykazały, że z pomocą tej metody można leczyć choćby genetyczne choroby krwi takie jak talasemia i choć jest jeszcze zdecydowanie zbyt wcześnie by obwieszczać pokonanie genetycznych chorób to jesteśmy na najlepszej drodze ku temu.

Źródło: , Zdj.: PD