Terapia genowa na wyciągnięcie ręki

Techniką, która daje chyba największą nadzieję na rozpoczęcie epoki bez chorób, genetycznych wad i defektów, jest CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), która swoją nazwę bierze od grupy enzymów broniących bakterie przed bakteriofagami czy wirusami. A w przyszłym roku genowa terapia z jej pomocą ma być dostępna dla każdego.

W przyszłym roku odbyć się mają testy kuracji CTX001, która stworzona została z myślą o ludziach cierpiących z powodu beta-talasemii - rzadkiej choroby krwi, w której organizm ma problem z produkcją hemoglobiny (przez zaburzenia ekspresji beta-globiny), co prowadzi do objawów podobnych do ostrej anemii. Stojąca za terapią firma CRISPR Therapeutics, która złożyła już odpowiednie wnioski na przeprowadzenie badań w Europie i Stanach Zjednoczonych zapowiada realizację wizji rodem z science-fiction - o erze, gdy choroby będą w podręcznikach historii.

CTX001 wycina znajdujący się na chromosomie 11 gen HBB, który hamuje ekspresję beta-globiny, dzięki czemu tlen może być rozprowadzany po organizmie chorego tak, jak należy - skuteczność tej techniki (i jednoczesny brak skutków ubocznych) potwierdzają wcześniejsze badania in vitro i na modelach zwierzęcych.

Niemniej jednak poruszamy się nadal po terra incognita, a genetyczna nieznana ziemia jest bardzo niebezpieczna - nieznane są nawet dokładne skutki ewentualnych pomyłek. Dlatego poruszać się trzeba w tym temacie do przodu bardzo powoli i ostrożnie.

Źródło: , Zdj.: CC0