Terapia genowa wyleczyła głuchotę u świnek morskich

Utrata któregokolwiek ze zmysłów może być prawdziwym przekleństwem. Dlatego najnowsze odkrycie poczynione przez amerykańsko-japoński zespół może być zbawieniem dla milionów niesłyszących ludzi na świecie. Udało się bowiem całkowicie przywrócić słuch u świnek morskich przy użyciu rewolucyjnej terapii genowej.

To pierwszy przypadek gdy udało się naprawić całkowicie uszkodzony słuch u zwierząt. Terapia polegała na skłonieniu do odradzania się znajdujących się w ślimaku - w uchu wewnętrznym - komórek rzęsistych, które służą jako receptory słuchu.

Głuchota dotyka często ludzi właśnie z tego powodu, że te komórki niszczone są pod wpływem dużego hałasu, po użyciu pewnych antybiotyków lub po prostu ze względu na wiek. Zdrowe komórki tego typu przypominają swoim działaniem małe mikrofony - zbierają one wibrację fal dźwiękowych i przetwarzają je na impulsy nerwowe.

Podczas badania początkowo podano świnkom morskim odpowiedni antybiotyk - aby zniszczyć im komórki rzęsowate. Następnie wstrzykując genetycznie zmodyfikowany adenowirus słuch im przywrócono.

Wirusy te zostały zmienione tak, aby były zupełnie niegroźne, a jednocześnie aby przemyciły gen nazwany Atoh1 (znany również jako Math1) do komórek przewodu ślimakowego - gdzie właśnie mieszczą się komórki rzęsowate. Gen ten odpowiada za tworzenie pewnej molekuły, która z kolei powoduje produkcję komórek włosowych u embrionów.

Efekt zaskoczył samych naukowców - udało się przywrócić świnkom morskim 50-80% oryginalnego słuchu.

Zanim jednak zastosuje się tę terapię u ludzi - konieczne jest przezwyciężenie kilku problemów. Po pierwsze u nas przewód ślimakowy znajduje się bardzo głęboko w czaszce, przez co nie ma tam łatwego dostępu. Istnieje też możliwość, że nasz system odpornościowy poradzi sobie ze zmodyfikowanym wirusem.

Źródło: