To najdroższy lek świata. Jedna dawka kosztuje 3,5 mln dolarów!
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła właśnie do obrotu nową metodę leczenia rzadkiej choroby krzepnięcia krwi, a mianowicie lek o nazwie Hemgenix, który pomoże pacjentom cierpiącym z powodu hemofilii B.
Nie jest żadną tajemnicą, że im rzadsza choroba, tym droższe leki, ale metki z ceną 3,5 mld dolarów za jedną dawkę (na szczęście jedna wystarczy!) jeszcze nie widzieliśmy, a tyle właśnie kosztuje Hemgenix, nowy lek dopuszczony przez Agencję Żywności i Leków do stosowania w przypadku choroby Christmasa. Poprzedni rekordzista w tym zakresie to Zolgensma, czyli jednorazowa terapia genowa do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - w tym przypadku cena była ustalona przez producenta na 2,125 mln USD.
Hemgenix również jest terapią genową, ale stosowaną w chorobie Christmasa, zwanej też hemofilią B - to rzadkie schorzenie genetyczne występujące z częstością 1:40 000 urodzeń, stanowiące 15-20 proc. wszystkich przypadków hemofilii, dotykające wyłącznie mężczyzn (kobiety są jedynie nosicielkami). Choroba spowodowana jest mutacjami w genie kodującym białko IX czynnika krzepnięcia w locus Xq27.1-q27.2, co powoduje zmniejszoną krzepliwość krwi - w efekcie pacjenci doświadczają samoistnych, powtarzających się i trudnych do zatrzymania krwawień.