To najdroższy lek świata. Jedna dawka kosztuje 3,5 mln dolarów!
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła właśnie do obrotu nową metodę leczenia rzadkiej choroby krzepnięcia krwi, a mianowicie lek o nazwie Hemgenix, który pomoże pacjentom cierpiącym z powodu hemofilii B.
Nie jest żadną tajemnicą, że im rzadsza choroba, tym droższe leki, ale metki z ceną 3,5 mld dolarów za jedną dawkę (na szczęście jedna wystarczy!) jeszcze nie widzieliśmy, a tyle właśnie kosztuje Hemgenix, nowy lek dopuszczony przez Agencję Żywności i Leków do stosowania w przypadku choroby Christmasa. Poprzedni rekordzista w tym zakresie to Zolgensma, czyli jednorazowa terapia genowa do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni - w tym przypadku cena była ustalona przez producenta na 2,125 mln USD.
Hemgenix najdroższym lekiem świata. 3,5 mln dolarów za dawkę
Hemgenix również jest terapią genową, ale stosowaną w chorobie Christmasa, zwanej też hemofilią B - to rzadkie schorzenie genetyczne występujące z częstością 1:40 000 urodzeń, stanowiące 15-20 proc. wszystkich przypadków hemofilii, dotykające wyłącznie mężczyzn (kobiety są jedynie nosicielkami). Choroba spowodowana jest mutacjami w genie kodującym białko IX czynnika krzepnięcia w locus Xq27.1-q27.2, co powoduje zmniejszoną krzepliwość krwi - w efekcie pacjenci doświadczają samoistnych, powtarzających się i trudnych do zatrzymania krwawień.
I choć cena Hemgenix wydaje się zaporowa, to warto pamiętać, że lek stosowany obecnie w leczeniu hemofilii B jest... jeszcze droższy, bo wymaga podawania regularnie, a do tego jego działanie zdaje się słabnąć z czasem. Szacuje się, że koszt dotychczasowego leczenia przez całe życie pacjenta wynosi 21-23 mln dolarów, więc docelowo mówimy o oszczędności rzędu kilkunastu milionów dolarów.
Do tej pory skuteczność i bezpieczeństwo Hemgenix zweryfikowano w dwóch badaniach. W jednym z udziałem 54 uczestników z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B naukowcy stwierdzili zwiększoną aktywność czynnika IX, zmniejszającą potrzebę rutynowych terapii zastępczych dostępnych obecnie dla pacjentów. Po otrzymaniu terapii genowej częstość występowania niekontrolowanych krwawień u pacjentów spadła o ponad 50 procent w porównaniu z wartością wyjściową.
Pojawiły się przy tym pewne działania niepożądane, jak bóle głowy, objawy grypopodobne i podwyższenie poziomu enzymów w wątrobie, wymagające monitorowania przez lekarzy, ale dotychczasowa terapia też ma swoje niedogodności. Mówiąc krótko, wyniki są obiecujące i to do tego stopnia, że oceną leku zajmują się też Europejska Agencja Leków, a także jej odpowiedniki w Wielkiej Brytanii i Australii.
Terapia genowa hemofilii jest na horyzoncie od ponad dwóch dekad. Pomimo postępów w leczeniu hemofilii, zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może niekorzystnie wpływać na jakość życia poszczególnych osób. Dzisiejsze zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobami związanymi z tą postacią hemofilii
