Innowacyjny lek na chorobę Parkinsona
Naukowcy zoptymalizowali cząsteczkę, która zapobiega błędowi w białku prowadzącemu do rozwoju choroby Parkinsona. To może być przełom w naszym rozumieniu tej podstępnej choroby neurodegeneracyjnej.
Naukowcy z University of Bath udoskonalili cząsteczkę, która może zapobiegać rozwojowi choroby Parkinsona. Może wkrótce stać się lekiem stosowanym w zwalczaniu tej nieuleczalnej choroby neurodegeneracyjnej.
- Wiele musi się jeszcze wydarzyć, ale ta cząsteczka ma potencjał, aby być prekursorem leku. Obecnie istnieją tylko leki do leczenia objawów choroby Parkinsona - mamy nadzieję, że uda nam się opracować lek, który może przywrócić ludziom dobry stan zdrowia jeszcze przed wystąpieniem objawów - powiedział prof. Jody Mason z University of Bath.
Choroba Parkinsona charakteryzuje się tym, że białko znane jako alfa-synukleina (αS) składa się w nieprawidłowy sposób i gromadzi się w dużych ilościach w mózgu. Powstają tam tzw. ciała Lewy'ego, czyli nieprawidłowe agregaty białek znajdujące się w ciałach neuronów obszarów limbicznych i korowych. Jest to cecha charakterystyczna mózgów chorych na parkinsona.
Ciała Lewy'ego są toksyczne dla neuronów wytwarzających dopaminę, powodując ich obumieranie. To właśnie spadek stężenia tego neurotransmitera wywołuje najbardziej charakterystyczne dla parkinsona objawy, czyli drżenie, gdyż sygnały przekazywane z mózgu do ciała są zakłócane.
W ramach wcześniejszych badań, naukowcy przeanalizowali bibliotekę peptydów (krótkich łańcuchów aminokwasów) w celu namierzenia leku zapobiegającego nieprawidłowemu składaniu alfa-synukleiny. Przeanalizowano 209 952 z nich, ale to peptyd 4554W okazał się być "najlepszy", hamując odkładanie αS zarówno w modelach laboratoryjnych, jak i w żywych komórkach.
Teraz naukowcy z University of Bath zmodyfikowali peptyd 4554W i stworzyli nową wersję - 4654W(N6A). Cząsteczka zawiera dwie modyfikacje macierzystej sekwencji aminokwasowej i jest znacznie skuteczniejsza w hamowaniu tworzenia agregatów αS.
- Teraz będziemy pracować nad tym, jak możemy przenieść ten peptyd do warunków klinicznych. Musimy znaleźć sposób na jego dalszą modyfikację, aby był podobniejszy do leku i mógł przekroczyć błony biologiczne i dostać się do komórek mózgu. Może to oznaczać odejście od naturalnie występujących aminokwasów na rzecz cząsteczek wytwarzanych w laboratorium - dodał prof. Mason.
Peptyd może być skuteczny nie tylko w leczeniu choroby Parkinsona, ale także choroby Alzheimera i cukrzycy typu 2 - wszystkich tych schorzeń, które są wywoływane przez nieprawidłowe składanie białek.
