Szokujące odkrycie. Leki przeciwnowotworowe nie działają?!
Nowe badanie pokazuje, że przyspieszone tempo opracowywania leków może się nie opłacać. Zdaniem ekspertów aż 40 proc. takich terapii nie działa zgodnie z oczekiwaniami, tj. nie wykazuje korzyści klinicznych w badaniach kontrolnych.
A przynajmniej w przypadku leków przeciwnowotworowych, które obejmowało badanie opublikowane na łamach magazynu Journal of the American Medical Association. Naukowcy wskazują w nim, że obiecujące terapie, które można uzyskać w trybie przyspieszonym, nie zawsze działają zgodnie z oczekiwaniami i ok. 40 proc. z tych wprowadzonych na ścieżkę przyspieszonego zatwierdzania przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w latach 2013-2017 nie wykazało korzyści klinicznej w badaniach kontrolnych trwających ponad pięć lat.
Wyjaśnijmy, że chodzi o program stworzony w odpowiedzi na epidemię HIV/AIDS w latach 80. i na początku lat 90. ubiegłego wieku, w ramach którego FDA chciała jak najszybciej opracować i udostępnić pacjentom leki na poważne schorzenia medyczne. Obecnie przyspieszone zatwierdzanie jest powszechne, szczególnie w przypadku terapii przeciwnowotworowych - jedna trzecia wszystkich zatwierdzeń leków onkologicznych przechodzi taką ścieżkę, a ponad 80 proc. wszystkich przyspieszonych zatwierdzeń dotyczy terapii przeciwnowotworowych.
Działają tylko teoretycznie?
Takie przyspieszone zatwierdzanie leku opiera się jednak na zastępczych markerach skuteczności, bez bezpośredniego pomiaru korzyści, co niesie ze sobą pewne ryzyko nieskuteczności. W badaniach onkologicznych idealnym klinicznym punktem końcowym jest wykazanie, że pacjenci żyją dłużej po zastosowaniu danego leczenia, co określa się jako przeżycie całkowite. Jednak w badaniach często wykorzystuje się zastępczą miarę przeżycia wolnego od progresji, czyli czasu przeżycia choroby nowotworowej, zanim jej stan się pogorszy.
I jak wykazali badacze Brigham and Women's Hospital w Bostonie, program krytykowany od dłuższego czasu za stosowanie niższych standardów regulacyjnych niż tradycyjne zatwierdzanie, czego efektem są leki o niepewnym działaniu, faktycznie generuje wiele terapii, które nie przynoszą korzyści klinicznych. Jak wyjaśnia jeden z autorów badania, epidemiolog Ian Liu, chociaż przyspieszone zatwierdzenie może być przydatne, "niektóre leki przeciwnowotworowe nie wykazują korzyści w zakresie przedłużania życia pacjentów lub poprawy ich jakości".
Liczby nie kłamią
Zdaniem jego zespołu w latach 2013-2023 aż 59 leków przeciwnowotworowych uzyskało tymczasowe zatwierdzenie w ramach przyspieszonej ścieżki zatwierdzania przez FDA, obejmującej 129 wskazań i zastosowań. Spośród 46 leków zatwierdzonych w latach 2013-2017, do połowy 2023 r. wciąż nie udało się uzyskać badań potwierdzających skuteczność siedmiu z nich, a 10 z leków w międzyczasie wycofano. Do tego 41 proc. z tych leków, tj. 19, które uzyskały w tym okresie przyspieszoną akceptację, nie przedłużyło życia pacjentów ani nie poprawiło ich jakości. Jeśli dodamy do tego te siedem badań bez dostępnych wyników, mamy 57 proc. terapii, które po pięciu latach od zatwierdzenia nie przyniosły korzyści.
Jakieś plus? Naukowcy podkreślają, że widać pewne oznaki poprawy w zakresie szybszego wycofywania leków nieskutecznych z procesu zatwierdzania, bo w ciągu zaledwie 3,6 roku w 2017 r., w porównaniu z około 10 lat w 2013 r. Niemniej system potrzebuje zmian i chociaż w tym przypadku mowa o Stanach Zjednoczonych, to podobne działają wszędzie na świecie, co pokazuje, że skala problemu może być naprawdę duża.
