Nowe narzędzia do edycji genów

W pierwszym badaniu zmieniono kolejność atomów DNA, aby przepisać ludzki kod genetyczny i instrukcję życia. W drugim edytowano RNA, czyli kwas rybonukleinowy będący chemicznym kuzynem DNA. Wyniki badań oznaczone jako "sprytne, ważne i ekscytujące" mogą ostatecznie posłużyć do leczenia wielu nieuleczalnych dziś chorób.

Mukowiscydoza, dziedziczna ślepota i inne choroby powodowane przez pojedynczą mutację już wkrótce mogą stać się przeszłością. Wszystko dzięki badaniom przeprowadzonym w MIT i na Uniwersytecie Harvarda.

W pierwszym badaniu naukowcy opracowali narzędzie służące do edycji zasad. Powszechnie wiadomo, że DNA budują cztery zasady: adenina (A), cytozyna (C), guanina (G) i tymina (T). Jeżeli jedna z zasad jest w niewłaściwym miejscu, może doprowadzić to do wystąpienia choroby.

Naukowcom udało się zamienić jedną zasadę w inną. Dzięki temu zyskano umiejętność manipulacji czterema podstawowymi cegiełkami życia.

- Ciężko pracujemy i staramy się przetłumaczyć technologię edycji zasad do zastosowań terapeutycznych. Posiadanie maszyny, która jest w stanie zamienić adeninę w tyminę, to tylko początek. Trzeba zrobić wszystko, by taka maszyna była pomocna - powiedział prof. David Liu z MIT.

W drugim badaniu skupiono się na RNA, innej cząsteczce niezbędnej do życia. DNA zawiera główny zestaw kodu genetycznego, ale aby komórka mogła z niego korzystać, musi najpierw zostać utworzona kopia RNA. To tak, jakbyśmy chodzili do biblioteki, w której nie można czytać książek, ale można używać fotokopii.

Naukowcy wykorzystali nowatorskie podejście do RNA w celu wyleczenia dziedzicznej formy anemii w ludzkich komórkach.

- Skuteczność korygowania mutacji powodujących choroby jest jednym z głównych celów edytowania genomu. Nasza nowa umiejętność edycji RNA otwiera mnóstwo potencjalnych możliwości - powiedział dr Feng Zhang z MIT.

Oba eksperymenty przeprowadzono na ludzkich komórkach hodowanych w warunkach laboratoryjnych.