Terapia genowa pozwoli na przywrócenie wzroku
Pewna kobieta z Oksfordu jest pierwszą osobą na świecie, u której zastosowano terapię genową w celu powstrzymania najbardziej powszechnej formy ślepoty na świecie.
Chirurdzy wstrzyknęli syntetyczny gen do tyłu oka Janet Osborne w celu zablokowania śmierci większej liczby komórek. Jest to pierwszy zabieg ukierunkowany na genetyczną przyczynę zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). W samej Wielkiej Brytanii z powodu tej choroby cierpi około 600 000 osób.
Zabieg przeprowadzono w znieczuleniu miejscowym w ubiegłym miesiącu w Oxford Eye Hospital przez Roberta MacLarena, profesora okulistyki z Uniwersytetu Oksfordzkiego.
80-letnia Janet Osborne jest pierwszą z 10 pacjentów z AMD biorących udział w próbach klinicznych terapii genowej wyprodukowanej przez Gyroscope Therapeutics.
Plamka żółta jest częścią siatkówki i odpowiada za centralne widzenie i rozpoznawanie szczegółów. Podczas zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem, komórki siatkówki są degenerowane i nie odnawiają się. Ryzyko wystąpienia AMD zwiększa się wraz z wiekiem. Większość osób dotkniętych tą chorobą mają tzw. suchą postać AMD, w którym pogorszenie widzenia jest stopniowe i może trwać wiele lat. Mokra postać AMD może rozwinąć się nagle i doprowadzić do szybkiej utraty wzroku.
Terapia genowa ma na celu wstrzyknięcie nieszkodliwego wirusa zawierającego syntetyczny gen do tylnej części oka. Wirus infekuje komórki siatkówki i uwalnia prawidłowe geny. Dzięki temu, oko może wytwarzać białko zaprojektowane tak, by powstrzymywać komórki przed śmiercią, a więc utrzymywać plamkę żółtą w dobrej formie.
Jeżeli testy zakończą się sukcesem, terapia będzie wykorzystywana do leczenia pacjentów cierpiących na AMD, znacznie polepszając jakość ich życia. Na razie jest jednak za wcześnie, by stwierdzić czy wzrok Janet Osborne faktycznie uległ poprawie.
