Wirus HIV pokonany dzięki technice CRISPR/Cas9

Naukowcy z Uniwersytetu Temple i Uniwersytetu w Pittsburghu użyli techniki edycji genów CRISPR/Cas9 w celu wyeliminowania DNA HIV-1 z genomów limfocytów T myszy. Wirusa zastosowano do zastopowania choroby w trzech różnych modelach zwierzęcych. Technika CRISPR/Cas9 okazała się skuteczna zarówno u zwierząt z ostrym, jak i utajonym wirusem HIV. Co więcej, zadziałała ona także w ludzkich komórkach odpornościowych przeszczepionych myszom. To znaczący krok w kierunku badań klinicznych na ludziach.Technika polega na wprowadzeniu białek "nożycowych" do docelowych fragmentów DNA wewnątrz komórek, zachęcając je do zmiany lub edycji tych fragmentów w konkretny sposób. CRISPR odnosi się do konkretnej, powtarzającej się sekwencji DNA wyekstrahowanej z prokariota - organizmu jednokomórkowego takiego jak bakteria - które sprzęga się z enzymem prowadzonym przez RNA o nazwie Cas9 (CRISPR associated protein 9).Na początku 2016 r. naukowcy po raz pierwszy wykazali, że dzięki CRISPR/Cas9 może "wyciąć" wirusa HIV-1 z organizmu szczurów i myszy. Tym razem naukowcy wykazali, że technika działa na różne formy choroby: ostre zakażenie EcoHIV - mysi odpowiednik ludzkiego HIV-1 - oraz jego inaktywowaną postać.- Nasze nowe badania są bardziej kompleksowe. Potwierdziliśmy wyniki poprzednich prac i poprawiliśmy skuteczność naszej strategii edycji genów. Pokazaliśmy również, że technika jest skuteczna w dwóch dodatkowych modelach mysich - jednym reprezentującym ostre zakażenie, a drugim przedstawiającym przewlekłą lub utajoną infekcję wirusem HIV - powiedział Wenhui Hu z Uniwersytetu Temple.W trzecim modelu zwierzęcym naukowcy przeszczepiali ludzkie komórki odpornościowe do myszy przez zainfekowaniem ich utajonym wirusem HIV-1.Fakt, że technika edycji genów działa zarówno na aktywne, jak i nieaktywne formy wirusa HIV jest bardzo ważny. Nawet jeżeli wirus nie jest aktywnie replikujący w komórkach układu odpornościowego, to nie oznacza, że nie zacznie tego robić w dowolnym momencie.Utajona postać wirusa HIV jest trudniejsza do śledzenia w komórkach. Gdy wirus jest inaktywowany lekami, może ukrywać się miesiące, a nawet lata, oczekując na lepsze warunki do ponownego pojawienia się. Dlatego właśnie pacjenci chorzy na HIV muszą pozostawać na lekach przez całe życie. Zastosowanie techniki CRISPR/Cas9 skutkowało pomyślnym zamknięciem replikacji wirusa.Teraz naukowcy dążą do opracowania modelu choroby na naczelnych i mają nadzieję na przeprowadzenie prób klinicznych z udziałem ludzi.