Genetyczna modyfikacja zwalcza białaczkę

Dzięki nowatorskiej terapii polegającej na genetycznej modyfikacji komórek układu odpornościowego londyńskim naukowcom udało się ostatnio uratować roczne dziecko, które cierpiało na białaczkę opierającą się wszelkim innym, konwencjonalnym formom terapii.

U liczącej dziś sobie rok Layli białaczka została zdiagnozowana w trzecim miesiącu życia i choć dziewczynce szybko zaaplikowano chemioterapię i przeszczep szpiku to nie były jej one w stanie pomóc, choroba nadal wygrywała i wydawało się, że wszystko jest stracone. Wtedy jednak naukowcy z Great Ormond Street Hospital w Londynie otrzymali zgodę na użycie eksperymentalnej terapii opracowanej przez ich kolegów z University College London, w której wykorzystane miały zostać zmodyfikowane komórki odpornościowe pobrane wcześniej od dawcy.

Terapia ta polega na takim zmodyfikowaniu leukocytów T pochodzących od dawcy aby te nie atakowały zdrowych komórek organizmu biorcy, lecz tylko komórki rakowe. W tym celu dezaktywuje się w nich gen odpowiedzialny za rozpoznawanie innych, zdrowych komórek jako "obcych", a więc potencjalnych celów do ataku. Samo to jest niezwykłym osiągnięciem medycyny, bo konieczne było użycie nowatorskiej techniki wykorzystującej białka TALEN (transcription activator-like effector nucleases) aby wyciąć odpowiedni fragment DNA z komórki pochodzącej od  dawcy. A na tym nie koniec, bo trzeba było także zapobiec temu organizm biorcy by nie atakował tych zmodyfikowanych leukocytów T. W tym celu wycięto z nich inny fragment genu, dzięki któremu pozostają one niewidzialnymi dla odpowiednich przeciwciał produkowanych przez organizm biorcy.

Sama terapia była bardzo nowatorska i mocno skomplikowana, jednak - co najważniejsze - okazała się ona skuteczna. Lekarze podkreślają, że jest jeszcze zbyt wcześnie by ogłaszać, że dziewczynka jest zdrowa (na to trzeba poczekać około roku do dwóch lat), jednak na razie wygląda na to, że młoda pacjentka powraca do zdrowia. A po trzech miesiącach od terapii lekarze uruchomili ponownie jej układ odpornościowy, wobec czego z organizmu zniknęły wszelkie ślady użycia nowej terapii, a więc także ryzyko dalszych powikłań.

Jeśli zatem tylko wyniki te się potwierdzą, będziemy mogli mówić o ogromnym przełomie w walce z rakiem. Oczywiście zastosowane techniki nadal wymagają dopracowania niemniej i tak powinniśmy na tę metodę patrzeć z dużym optymizmem.

Szersze testy kliniczne mają rozpocząć się w przyszłym roku.

Źródło: