Terapia genowa przez skórę

Ostatnio na polu genetyki dokonały się wielkie przełomy, jednak nadal do opracowania pozostała metoda wprowadzenia nowych, poprawionych genów do organizmu. Naukowcom z Uniwersytetu Chicagowskiego udało się to poprzez skórę.

Badacze ci dokonali rewolucyjnej transplantacji u myszy, a co więcej, były to zwierzęta z w pełni sprawnym układem odpornościowym, a przeszczep nie został w żaden sposób odrzucony. Myszom tym przeszczepiono wyhodowany w laboratorium kawałek skóry z komórek, w których uprzednio z pomocą techniki CRISPR dokonano modyfikacji polegającej na wydłużeniu okresu półtrwania glukagonopodobnego peptydu-1 (GLP-1), który powoduje wydzielanie przez trzustkę insuliny aby usunąć z organizmu nadmiar glukozy.

Gen zmodyfikowano w ten sposób, by można go było później dowolnie aktywować przy użyciu doksycykliny. I okazało się, że ta metoda działa - myszy z przeszczepioną zmodyfikowaną skórą są w stanie (po podaniu aktywującej gen doksycykliny) szybciej wyrzucić z organizmu nadmiarową glukozę, do tego przebywając na tłustej diecie nie tyją one tak, jak myszy bez tej modyfikacji. Jest to ogromny przełom, bo pokazuje nie tylko, że genowa terapia jest możliwa, ale że jest możliwa już teraz, na przykład do walki z otyłością i cukrzycą.

I choć oczywiście od eksperymentów na zwierzętach do wykorzystania jej u ludzi jeszcze długa droga, to nowa metoda jest bardzo obiecująca.

Źródło: , Zdj.: CC0