Wyleczono część objawów zespołu Downa u myszy

Możemy mówić o sporym przełomie - badaczom z Uniwersytetu Johna Hopkinsa i National Institutes of Health udało się właśnie wyleczyć nowo narodzone myszy z części objawów zespołu wad wrodzonych spowodowanych obecnością dodatkowego chromosomu 21., który lepiej znany jest jako zespół Downa. A do kompletnego wyleczenia wystarczy jeden zastrzyk tuż po narodzinach.

Zespół Downa jest zaburzeniem dość powszechnym - występuje ono średnio w jednym przypadku na 800-1000 urodzeń. Zespół ten objawia się m. in. nieco mniejszą objętością mózgu - a gorzej wykształcony jest u osób cierpiących z jego powodu jest także móżdżek (osiąga około 60% normalnego rozmiaru) - fragment mózgu odpowiedzialny za koordynację ruchów i utrzymanie równowagi.

Naukowcy zaaplikowali myszom tuż po narodzinach białko zwane jako SAG, które ich zdaniem powinno poprawić wzrost móżdżku poprzez aktywację tak zwanego szlaku sygnałowego jeży (dosłowne tłumaczenie - oryginalnie hedgehog signaling pathway; swoją drogą nazwany jest on tak od słynnego jeża Sonica z gier SEGI z tego powodu, że embriony zmutowanych muszek owocówek pozbawionych genu SHH przypominają nieco z wyglądu jeża).

I okazało się to strzałem w dziesiątkę - po jednym tylko zastrzyku móżdżek myszy rozwinął się do normalnych rozmiarów co wpłynęło pozytywnie na ich możliwości - myszy te radziły sobie we wszelkich testach tak samo dobrze jak osobniki zdrowe.

Jednak od tego odkrycia do ewentualnego lekarstwa dla ludzi długa droga. Naukowcy nie są do końca pewni w jaki sposób udało im się poprawić tak możliwości myszy z zespołem Downa - za pamięć i naukę odpowiada bowiem inny obszar mózgu - hipokamp - na który w żaden sposób podczas badań nie wpłynięto (choć badacze wysuwają hipotezę, że dzięki terapii lepiej się on porozumiewał z móżdżkiem). Do tego nie wiadomo czy wpływanie na tak ważny szlak sygnałowy nie będzie miało żadnych innych negatywnych konsekwencji dla organizmu.

Źródło: