Przywracają wzrok zastrzykiem w oko. Myszom pomaga, czas na ludzi

Retinopatia barwnikowa (retinitis pigmentosa) to rzadka, ale wyjątkowo wyniszczająca choroba dziedziczna. Cierpi na nią około 1,5 miliona ludzi na całym świecie i prowadzi do postępującego niszczenia fotoreceptorów - komórek odpowiedzialnych za odbieranie światła. Skutkiem jest stopniowa utrata wzroku, aż do całkowitej ślepoty centralnej. Obecnie nie istnieje skuteczna terapia, która mogłaby zatrzymać ten proces, nie mówiąc już o jego odwróceniu.

I tu z pomocą przychodzą naukowcy KAIST, którzy opracowali innowacyjną terapię polegającą dosłownie na… strzale w oko. I choć badania - opisywane na łamach magazynu Nature Communications - przeprowadzono na myszach, mechanizmy biologiczne, na których opiera się terapia, są identyczne u ludzi, co może oznaczać początek nowej ery w leczeniu dziedzicznych chorób oczu.

Punktem wyjścia dla badaczy była... ryba. A konkretnie danio pręgowany, znany ze swojej zdolności do regeneracji uszkodzonych tkanek, w tym siatkówki. Kluczową rolę odgrywają tu komórki glejowe Müllera pełniące funkcję "techników serwisowych" oka, tj. usuwających odpady, wspomagających przekazywanie światła i utrzymujących strukturę siatkówki.

U ryb, w przypadku uszkodzenia siatkówki, komórki Müllera przekształcają się w tzw. komórki progenitorowe, które tworzą nowe neurony i przywracają wzrok. U ludzi i innych ssaków ten mechanizm nie działa - naukowcy postanowili dowiedzieć się, dlaczego tak się dzieje. W badaniu, w którym zespół KAIST analizował oczy myszy oraz ludzkie oczy pozyskane po śmierci dawców, okazało się, że winne jest wysokie stężenie białka PROX1, które blokuje zdolność komórek Müllera do regeneracji siatkówki.

Rozwiązaniem okazało się opracowanie przeciwciała, które neutralizuje PROX1. Po wstrzyknięciu go do oczu chorych myszy, komórki Müllera odzyskały zdolność różnicowania się, a wzrok wrócił na ponad sześć miesięcy. Kiedy terapia trafi do ludzi? Nowe przeciwciało, oznaczone roboczo jako CLZ001, rozwijane jest obecnie przez spin-off KAIST, firmę Cellia Inc. Zespół badaczy przygotowuje się do badań przedklinicznych, a pierwsze testy na ludziach planowane są na rok 2028.