Przywrócili naturalną spermatogenezę . Przełom leczenia niepłodności
Naukowcy Uniwersytetu Osakijskiego dokonali przełomu w zakresie leczenia niepłodności - przywrócili płodność u samców myszy, które z powodu wrodzonej mutacji całkowicie utraciły zdolność produkcji plemników. Co więcej, dzięki terapii mRNA opracowanej wspólnie przez japońskich i amerykańskich naukowców z Baylor College of Medicine, ich potomstwo urodziło się zdrowe i płodne.
Nowa metoda celuje w azoospermię nieobturacyjną (niezwiązaną z niedrożnością przewodów wyprowadzających plemniki, ale uszkodzeniem czynności jąder), czyli jedną z najbardziej dramatycznych form męskiej bezpłodności, w której proces wytwarzania plemników zatrzymuje się na etapie mejozy.
Przełomowe odwrócenie niepłodności
Dotychczas nie istniała żadna skuteczna terapia przyczynowa, więc nowe badanie potwierdzające, że można przywrócić naturalną spermatogenezę, dostarczając do jąder odpowiednio zaprojektowane mRNA w nanocząstkach lipidowych (LNP), daje nadzieję wielu pacjentom.
W modelu myszy z defektem genu Pdha2 zespół wstrzyknął LNP z mRNA kodującym jego prawidłową wersję. Kluczowy był tu sposób "adresowania", zmodyfikowana sekwencja Dsc1 3'-UTR kierowała cząsteczki wyłącznie do komórek płciowych, omijając inne tkanki. Po dwóch tygodniach zatrzymany rozwój plemników ruszył z powrotem, a po trzech tygodniach w jądrach pojawiły się w pełni dojrzałe komórki rozrodcze.
Spektakularny sukces naukowców
Eksperyment zakończył się spektakularnym sukcesem, z zapłodnienia metodą ICSI (czyli wstrzyknięcia plemnika bezpośrednio do komórki jajowej) uzyskano 26 zdrowych płodnych młodych. Co istotne, badania genomu nie wykazały żadnych niepożądanych zmian, a to oznacza, że terapia nie ingerowała w DNA, lecz działała tymczasowo, jak biologiczny "restart" systemu rozrodczego.
Udało nam się przywrócić spermatogenezę w modelu genetycznej bezpłodności bez jakiejkolwiek ingerencji w genom. To pierwszy krok ku terapiom, które mogą w przyszłości pomóc mężczyznom z nieuleczalną dotąd niepłodnością
Choć droga do zastosowań klinicznych jest jeszcze długa, przełom z Osaki otwiera nowy kierunek w medycynie reprodukcyjnej. Jeśli metoda okaże się bezpieczna u ludzi, może stać się pozbawioną ryzyka modyfikacji DNA alternatywą dla tradycyjnych terapii genowych.
