Psy pomagają ratować dzieci z rakiem kości. Przełom w terapii
Dzięki onkologii porównawczej granica między weterynarią a medycyną ludzką zaczyna się zacierać. Pozytywne wyniki badań klinicznych u psów z rakiem kości pozwoliły przyspieszyć rozwój terapii immunologicznej OST-HER2 dla dzieci cierpiących na ten sam nowotwór.
Onkologia porównawcza to nowa dziedzina medycyny, w której występujące naturalnie nowotwory u zwierząt, np. psów i kotów, wykorzystuje się jako modele do opracowywania terapii dla ludzi. Jak się okazuje, choroby nowotworowe obu gatunków - od raka piersi, przez chłoniaki, aż po kostniakomięsaka - mają wiele wspólnych cech.
To właśnie ten ostatni nowotwór stał się celem badań nowojorskiej firmy OS Therapies (OST), która stworzyła innowacyjną terapię immunologiczną OST-HER2. Po obiecujących wynikach badań u psów firma uruchomiła spółkę OS Animal Health, aby komercjalizować leczenie u czworonogów, jednocześnie przyspieszając jego wdrożenie u dzieci.
Jak działa immunoterapia OST-HER2?
OST-HER2 to terapia celowana, która wykorzystuje zmodyfikowane bakterie Listeria monocytogenes, dostarczające materiał genetyczny do komórek nowotworowych. W efekcie organizm aktywuje silną odpowiedź immunologiczną - limfocyty T zaczynają zwalczać komórki nowotworowe produkujące nadmiar białka HER2. Ten rodzaj terapii celuje nie tylko w kostniakomięsaka, ale także w inne nowotwory związane z HER2, m.in. raka piersi, przełyku czy płuc.
U psów, podobnie jak u ludzi, kostniakomięsak najczęściej atakuje kości kończyn i szybko daje przerzuty do płuc, a dotychczasowe leczenie obejmowało amputację i chemioterapię. Tymczasem najnowsze badania nad OST-HER2, opublikowane w czasopiśmie Molecular Therapy, pokazały, że terapia może opóźnić lub zapobiec amputacji, spowolnić rozwój choroby i wydłużyć życie zwierząt.
Od początku marzyłem, aby OST-HER2 mogło zmienić standard leczenia kostniakomięsaka, ograniczając potrzebę amputacji lub wycięcia guza. Dzięki danym, które dziś przedstawiamy, jesteśmy na dobrej drodze. Onkologia porównawcza oraz 96 proc. zgodność genetyczna osteosarcoma u psów i ludzi daje nam nadzieję na skuteczne przeniesienie tych wyników do terapii ludzkiej
Przełom w leczeniu dzieci i młodzieży
W styczniu tego roku firma opublikowała wyniki badań klinicznych fazy 2b OST-HER2 u osób w wieku od 12 do 39 lat z przerzutowym kostniakomięsakiem. Nowotwór został u nich całkowicie wycięty chirurgicznie, a terapia znacząco zwiększyła 12-miesięczne przeżycie bez nawrotu choroby i poprawiła ogólne przeżycie pacjentów, charakteryzując się przy tym "silnym profilem bezpieczeństwa".
Teraz OST-HER2 uzyskało status leku sierocego (leki opracowane w celu leczenia rzadkiej choroby, produkowane przez przemysł farmaceutyczny, aby zaspokoić potrzeby zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych), a także oznaczenia Fast Track oraz Rare Pediatric Disease Designation od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), a także od Europejskiej Agencji Leków (EMA).
Fast Track to specjalna procedura przyspieszonego zatwierdzania leków, której celem jest ułatwienie rozwoju i przyspieszenie oceny leków przeznaczonych do leczenia poważnych chorób, dla których nie ma jeszcze skutecznych terapii. Dzięki temu obiecujące leki mogą trafić do pacjentów szybciej, ale wciąż przy zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i skuteczności. Procedura ta obejmuje szeroką gamę poważnych schorzeń, takich jak nowotwory, choroby rzadkie czy schorzenia zagrażające życiu.
Rare Pediatric Disease Designation to z kolei program dla rzadkich chorób pediatrycznych, który ma na celu zachęcenie firm farmaceutycznych do opracowywania leków dla dzieci cierpiących na rzadkie i często nieuleczalne choroby. W ramach tego programu firma, która uzyska zgodę FDA na nowy lek lub produkt biologiczny stosowany w leczeniu rzadkiej choroby pediatrycznej, może otrzymać specjalny "voucher" umożliwiający przyspieszoną (priorytetową) ocenę innego leku, co znacząco skraca czas potrzebny na zatwierdzenie go przez FDA. Co ciekawe, ten można również sprzedać lub przekazać innej firmie, co czyni go cennym narzędziem zarówno w rozwoju leków, jak i w strategii biznesowej firm farmaceutycznych.
Kolejnym krokiem, który firma zamierza poczynić jeszcze w 2025 roku, jest wniosek o licencję biologiczną, czyli formalne pozwolenie umożliwiające wprowadzenie produktu biologicznego (szczepionki, przeciwciała, terapie genowe czy hormony) na rynek i jego sprzedaż w Stanach Zjednoczonych.
Naszym celem jest przyspieszone zatwierdzenie OST-HER2 do końca 2025 roku w leczeniu nawrotowego, całkowicie usuniętego kostniakomięsaka z przerzutami płucnymi. Z funduszy pozyskanych ze sprzedaży Priority Review Voucher planujemy rozszerzyć zastosowanie OST-HER2 na kolejne etapy leczenia kostniakomięsaka u ludzi
