Terapia genowa cofa nieuleczalną białaczkę. Naukowcy mówią o przełomie
Lekarze z Wielkiej Brytanii ogłosili przełom, który jeszcze niedawno wydawał się domeną science fiction. Dzięki terapii genowej opartej na precyzyjnej edycji DNA komórek odpornościowych, udało się cofnąć rozwój agresywnej i dotąd nieuleczalnej białaczki u większości pacjentów uczestniczących w badaniu.
Wyniki prac opublikowane w New England Journal of Medicine przedstawiają historię 11 osób z T-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną (T-ALL), która zwykle nie reaguje na tradycyjne leczenie. To rzadki podtyp ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), będącej najczęstszym nowotworem złośliwym wieku dziecięcego, który charakteryzuje się dużą agresywnością oraz złą prognozą.
Jej leczenie oparte jest na chemioterapii, która niesie za sobą szereg poważnych oraz często długotrwałych skutków ubocznych, co ma szczególne znaczenie w przypadku pacjentów pediatrycznych. Diagnostyka i leczenie T-ALL generują wysokie koszty, a mimo to aż w 20 proc. przypadków terapia okazuje się nieskuteczna, co prowadzi do nawrotu choroby lub śmierci.
Komórki odpornościowe zamienione w "żywy lek"
Tym razem jednak 64 proc. pacjentów weszło w remisję, a siedmioro z nich wciąż pozostaje wolnych od choroby od kilku miesięcy do trzech lat po leczeniu. Terapia opracowana przez zespół z University College London i Great Ormond Street Hospital polega na modyfikacji zdrowych limfocytów T od dawcy z wykorzystaniem techniki zwanej "base editing". To jedna z najdokładniejszych form edycji genów, która pozwala na precyzyjną zmianę pojedynczych "liter" w kodzie DNA, aby stworzyć komórki zdolne do rozpoznawania i niszczenia nowotworowych limfocytów T.
W ramach terapii komórki są czterokrotnie modyfikowane, tj. dezaktywuje się ich naturalny system rozpoznawania, by nie atakowały organizmu pacjenta; usuwa się białko CD7, dzięki czemu terapia nie niszczy sama siebie; nadaje się im odporność na leki chemioterapeutyczne, a następnie programuje tak, by tropiły i eliminowały wszystkie komórki T z oznaczeniem CD7, czyli te zainfekowane nowotworem.
Od wyroku śmierci do planów na przyszłość
Po podaniu terapii organizm pacjenta jest "oczyszczany" z chorych komórek, a następnie przeszczep szpiku kostnego odbudowuje jego układ odpornościowy. Pierwszą osobą na świecie, która otrzymała tę terapię, była Alyssa Tapley z Leicester, wówczas 13-letnia dziewczynka, dla której tradycyjne leczenie zawiodło i lekarze uznali, że to jedyna szansa. Dziś, trzy lata później, Alyssa jest zdrowa, chodzi do szkoły i planuje karierę naukową w dziedzinie biologii molekularnej.
Chcę badać nowotwory krwi, by pomóc innym dzieciom takim jak ja
W badaniu wzięło udział jeszcze ośmioro dzieci i dwoje dorosłych, u których zawiodły wszystkie dostępne metody leczenia (u dwóch pacjentów choroba powróciła). Jak komentuje to prof. Waseem Qasim, immunolog z UCL i współautor badania: "Jeszcze kilka lat temu taki wynik byłby nie do pomyślenia. To terapia ekstremalnie wymagająca - wymaga całkowitego zresetowania układu odpornościowego, ale gdy działa, daje spektakularne efekty". I trudno się dziwić jego entuzjazmowi, skoro pacjenci z minimalnymi szansami przeżycia mają nadzieję na długie życie, a kolejne osoby na dostęp do ratującej życie terapii.
Kilka lat temu to była fantastyka naukowa, dziś to rzeczywistość
