Terapia pomoże wyhodować nową wątrobę... bezpośrednio w brzuchu
Firma biotechnologiczna LyGenesis ogłosiła, że rozpoczęła badania II fazy nad eksperymentalną terapią, której celem jest wyhodowanie miniaturowej wątroby bezpośrednio w węzłach chłonnych pacjenta.
Eksperymentalna terapia na porost wątroby wchodzi w decydującą fazę testów, bo firma biotechnologiczna LyGenesis ogłosiła, że właśnie rozpoczęła badania II fazy, których celem jest hodowanie miniaturowych wątrób w węzłach chłonnych. I jeśli tylko okaże się skuteczna, może uratować życie wielu osób z zagrażającą życiu chorobą wątroby, których nie można poddać konwencjonalnemu przeszczepowi.
Terapia nosi nazwę LYG-LIV-001, a źródłem wymaganych materiałów są wątroby od dawców, które nie nadawały się do transplantacji. Naukowcy pobierają z nich komórki zwane hepatocytami i zawieszają je w roztworze, a następnie stosując kombinację chirurgii małoinwazyjnej i ultrasonografii endoskopowej, umieszczają je w górnych brzusznych węzłach chłonnych biorcy.
Nowa wątroba na żądanie?
Oczekuje się, że węzły chłonne będą działać jak żywe "bioreaktory", pomagając hepatocytom rosnąć i dojrzewać w funkcjonalną, choć ektopową, czyli znajdującą się poza ich zwykłą lokalizacją w organizmie, tkankę wątroby. LyGenesis ma nadzieję uzyskać zgodę na LYG-LIV-001 jako lek na schyłkową chorobę wątroby, czyli ciężki stan przewlekłego uszkodzenia narządu.
Bo chociaż niektórzy pacjenci żyją z ESLD przez lata, to szacuje się, że powoduje ona ok. 2 proc. wszystkich zgonów rocznie. Przeszczep wątroby może być skuteczną metodą leczenia, ale wiele osób cierpiących na tę chorobę nie spełnia kryteriów zostania biorcą narządu. Jak pierwszy pacjent, który otrzymał LYG-LIV-001 - co prawda minie wiele miesięcy, zanim naukowcy będą mogli stwierdzić, czy leczenie rzeczywiście mu pomogło, ale są dobrej myśli.
Zamiast przeszczepu
Badanie, które ma objąć łącznie 12 pacjentów, zakończy się nie wcześniej niż na początku 2026 r. Naukowcy zastrzegają jednak, że jeśli wyniki będą obiecujące, może zostać rozszerzone na kolejnych pacjentów.
Zwłaszcza że jak podkreślają, terapia umożliwia leczenie kilkudziesięciu pacjentów za pomocą jednego dawcy wątroby, co w obliczu niedoboru narządów do przeszczepu może okazać się zbawienne. Co więcej, LyGenesis rozwija także technologię bioreaktorów do hodowli innych narządów, w tym nerek, grasicy i trzustki.
Ta terapia będzie potencjalnie niezwykłym kamieniem milowym medycyny regeneracyjnej, ponieważ pomoże pacjentom z ESLD wyhodować w ich własnym organizmie nowe, funkcjonalne wątroby ektopowe
